II期臨床研究采用多中心、隨機、雙盲、多劑量平行對照的研究方法。共入組首次發病48小時內的頸內動脈系統腦梗死受試者199例,結果顯示2次/日,25mg/次劑量組療效與其他劑量相比具有優勢。 III期臨床研究采用多中心、隨機、雙盲雙模擬、陽性藥對照研究、共入組首次發病48小時以內的頸內動脈系統腦梗死受試者(NIHSS6-25分)552例,其中丁苯酞氯化鈉注射液組370例,奧扎格雷鈉注射液組182例。 全分析集(FAS集)(n=552)統計分析結果: 丁苯酞氯化鈉注射液組在治療第8天、第15天NIHSS總評分(6.68±3.99、5.07±4.12)、BI總評分(54.70±25.50、63.78±27.06)與治療前NIHSS(8.72±3.13)、BI(45.27±20.81)相比,差異均有統計學意義(P<0.001)。 與治療前比較,丁苯酞氯化鈉注射液組治療后第15天NIHSS總評分的下降值為3.56±3.29,奧扎格雷鈉注射液對照組為3.25±2.66,組間比較差異有統計學意義(P=0.0034)。丁苯酞氯化鈉注射液組治療前后NIHSS變化率(總評分差值/治療前總評分)為44.05±40.90%,奧扎格雷鈉注射液組為41.24±34.22%,組間比較差異無統計學意義(P=0.088)以治療前的NIHSS總評分為協變量,治療前后兩組NIHSS總評分變化值的協方差分析結果顯示,治療后第15天差異有統計學意義(P=0.035)。 與治療前比較,丁苯酞氯化鈉注射液試驗組治療后第15天BI總評分的增加值為18.51±20.44,奧扎格雷鈉注射液對照組為16.15±18.10,組間比較差異無統計學意義(P=0.065);丁苯酞氯化鈉注射液試驗組治療前后BI變化率(總評分差值/治療前總評分)為53.12±70.21%,奧扎格雷鈉注射液對照組為43.85±58.37%,組間比較差異有統計學意義(P=0.041);以治療前的BI總評分為協變量,治療前后兩組BI總評分變化值的協方差分析結果顯示,治療后第15天差異無統計學意義。 符合方案集(pps集)統計分析結果: 丁苯酞氯化鈉注射液組334例,奧扎格雷鈉注射液對照組165例,在治療后15天,丁苯酞氯化鈉注射液試驗組治療前后NIHSS變化率為49.14±39.90%,奧扎格雷鈉注射液對照組為44.88±33.54%,組間比較差異有統計學意義(P=0.024)。其他各項指標的統計結論與FAS集結論一致。在治療后15天,丁苯酞氯化鈉注射液試驗組治療前后BI差值(治療第15天總評分-治療前總評分)為20.42±20.84,奧扎格雷鈉注射液對照組為17.52±18.33,組間比較差異有統計學意義(P-0.024)其他各項指標的統計結論與FAS集結論一致。 本品III期臨床試驗結果提示,以“治療后第15天NIHSS總評分與基線值比較的下降值”作為主要療效指標進行評價,在急性腦梗死發病后48小時內給藥,丁苯酞氯化鈉注射液可促進缺血性神經功能的改善,療效不劣于奧扎格雷鈉注射液。