英國《自然·生物醫學工程》雜志日前在線發表的一篇論文，介紹了通過納米顆粒而非病毒來遞送CRISPR基因組編輯分子的方法。實驗中，美國科學家利用這種非病毒遞送方法，有效糾正了引起小鼠杜氏肌營養不良癥的遺傳突變。
CRISPR被稱為“生物科學領域的游戲規則改變者”，現已發展成為該領域最炙手可熱的研究工具之一。以往研究表明，通過介入，CRISPR能使基因組更有效地產生變化或突變，效率比既往基因編輯技術更高。目前，CRISPR技術在醫療健康方面的應用潛力，取決于將三種DNA編輯組件——Cas9 DNA剪切酶、向導RNA以及待插入基因組的DNA供體有效遞送至特定的靶細胞。病毒可用來轉運這些分子，但是存在安全隱患，運量也有限，更重要的是，其會降低CRISPR組件的編輯效率。
此次，美國加州大學伯克利分校科學家尼仁·穆希、艾琳娜·康柏及其同事通過研究表明，CRISPR組件可被包裝在單個納米金粒子周圍，然后包裹在保護性聚合物內。該納米粒子可以將CRISPR組件有效遞送至各種不同細胞內，即是說，一種有效的非病毒CRISPR遞送機制出現。
他們的實驗同時表明，基因編輯通過同源介導的雙鏈DNA修復（修復由Cas9 DNA剪切酶造成的DNA雙鏈斷裂的最準確機制）進行，而且作為實驗對象的杜氏肌營養不良癥小鼠，其肌肉組織內的脫靶編輯已降到最低。杜氏肌營養不良癥是一種X染色體隱性遺傳疾病，病患會因骨骼肌不斷退化而出現肌肉無力或萎縮，導致不便行走，醫學界尚無有效療法。
總編輯圈點
如何將用于基因編輯的Cas9蛋白和向導RNA有效運送到特定靶細胞，一直是CRISPR/Cas9技術有效性的關鍵挑戰之一。用病毒當成運輸載體的問題在于，Cas9完成切割任務后，細胞仍會繼續生產此種蛋白。其實，科學家們一直在尋找替代運輸工具，如今有所突破，希望就寄托在純金納米顆粒上。現在看來，它表現不錯，用它來遞送基因編輯分子，同樣在小鼠身上糾正了引起病癥的遺傳突變。確實，在CRISPR這一充滿活力的領域，你總可以期待各種新突破，而且，它常常會比你期待的更快到來。
