重要的造血及免疫器官。血液的所有細胞成分都來源于造血干細胞，其中髓系細胞（紅細胞系、粒細胞系、單核細胞系與巨核細胞-血小板系）是完全在骨髓內分化生成的；淋巴系細胞（T細胞與B細胞）的發育前期是在骨髓內完成；另外B細胞分化為漿細胞后，也回到骨髓，并在這里大量產生抗體。
骨髓是造血器官，也是各種免疫細胞的發源地，具有分泌造血細胞及生長和分化調節的作用。骨髓中各階段細胞不斷在完成更新、增殖、分化和成熟等發育過程。其原始階段細胞為多能干細胞（stem cell），可以形成紅細胞、粒細胞、巨噬細胞等，以及B淋巴細胞和T淋巴細胞。這些過程需要不同類型的細胞因子（cytokine）的調節。如白細胞介素、巨噬細胞集落刺激因子（GM—CSF）等。原始粒細胞分化成熟的過程中，白細胞介素起著重要作用。當骨髓功能缺陷時，可導致細胞免疫和體液免疫均缺陷，如因化療或放療引起的功能異常時，需根據情況，使免疫功能重建。