盡管臨床試驗一直在證明他汀類藥物的受益，但有些觀點認為這類藥物會導致嚴重副作用，促使一些患者中止或不服用這類藥物。現在有兩項***研究，一項是大規模的薈萃分析，另一項是只有少量患者參與的研究，提示人們此前大多數被認為與他汀類藥物有關的副作用似乎并不是由這類藥物引起。
大規模薈萃分析
這項薈萃分析發表在《歐洲心臟病預防雜志》上，有8300名患者被隨機配給他汀類藥物或安慰劑。英國研究人員通過分析數據發現，幾乎沒有證據顯示他汀會導致額外的副作用。
作者報道，盡管有很多副作用報道常常與他汀類藥物有關，包括肌肉病變、疲勞、肌肉痛和橫紋肌溶解，但與安慰劑患者相比，無一例是在他汀類用藥患者中常常發生的。
在14個一級預防試驗（有46262名隨機的受試者參與）中，他汀類用藥組中糖尿病風險出現小幅0.5%的絕對增加，但死亡風險也出現同樣幅度的絕對降低。總之，嚴重不良事件報道在他汀類藥物組中是14.6%,在安慰劑組中是14.9%.
在15項二級預防試驗（有37618名隨機受試者參與）中，他汀類藥物組中死亡風險有1.4%的絕對降低。總之，他汀類藥物組中嚴重不良事件發生率是9.9%,安慰劑組是11.2%.
研究人員在他們的論文中承認，他們用于分析的臨床試驗不可能完全反應現實的臨床經驗。研究作者們得出結論：他汀類藥物副作用中只有一小部分真正與他汀類藥物有關，幾乎所有報道的癥狀在患者服用安慰劑時同樣時常發生。
單病例隨機對照（N-of-1）試驗
加拿大研究人員在一種非常新穎的試驗設計（稱作單病例隨機對照試驗）中用了僅僅少量的患者。華盛頓大學心臟病學家Andy
Kates寫道，這些試驗可能是“在個體患者中減少偏差的一種有效方法。N-of-1試驗是單一患者、隨機、多個交叉、盲法比較的一種活性藥物與安慰劑對比試驗。
Kates總結了一項8位患者參與的N-of-1研究，這項研究于3月初發表在《內科醫學年鑒》上：
8位因肌肉痛而中止他汀類藥物治療的患者被隨機配給他汀類治療藥物或安慰劑，每位患者每天用藥三次，用藥三周。治療期之間有三周的間隔，以使藥物延滯效應降到最低。最終，研究者得到的試驗結果與英國的薈萃分析完全一致。
