以肽為基礎的亨廷頓氏病治療法

這個異常亨廷頓蛋白含有N末端以及可變長度的擴大的多聚谷氨酰胺鏈，它們在受損的腦細胞內形成聚集體和核內包涵體。目前亨廷頓氏病的治療只是對癥治療，旨在暫時減輕疾病的癥狀。雖然一些有希望的治療正在研究中，但在延緩發病方面和在減慢殘疾進程方面，還沒有藥物能夠阻礙疾病的進展。

由于肽的低潛在毒性并且可以作用于亨廷頓氏病的病理生理過程zui初環節，例如聚集或剪切過程，因此利用肽與polyQ延伸或Htt蛋白質的相互作用，來防止延伸的polyQ蛋白的錯誤折疊和聚集是一個吸引力的想法。實際上，幾種治療性肽已被開發出來，并且在亨廷頓病動物實驗模型上顯示出明顯減緩癥狀的進展。

這篇綜述著重于講述與肽相關的治療方法的進展，我們尤其側重于一個23AA肽P42，它是Htt蛋白的一部分。它有希望主要通過防止異常的Htt蛋白粘聚在一起，從而防止聚集造成的病理后果，從而改善癥狀。本文由專注于提供生物科技服務的ELISA試劑盒廠商齊一生物收集整理

同時，因為P42是Htt蛋白的一部分，它的某些治療特性可能與該肽本身的生理作用有關，可被認為是Htt蛋白的功能區。