對于一些由缺乏三種特定蛋白質的基因突變引起的疾病(如Leber先天性黑蒙和血友病),直接的想法是將能夠表達相關蛋白質的基因“播種”到體內,而不是“種”到基因組中,但在細胞質中自由表達。最典型的例子是幾種批準的病毒轉染基因療法(如FDA批準的用于治療遺傳性眼病的基因藥物“Luxturna”)。
這種方法的優點是相對安全。畢竟,改變基因組往往是不可逆轉的,危險的偏離目標的后果加劇了(這就是為什么20世紀90年代末發生了許多死亡事件)。
有兩個主要缺點:
一是無細胞病毒DNA可能仍然插入到正常基因組中,并且這種插入不是局部的和隨機的;
二是隨著細胞分裂而逐漸消耗。與基因組中DNA分裂的穩定復制不同,它的治療可能不會持久。