去羥肌苷的嚴重毒性是胰腺炎，其他重要的毒性還有乳酸性酸中毒，脂肪變性重度肝腫大，視網膜病變和和視神經炎，以及外周神經病變。在臨床實驗中，發生率較高的不良反應有腹瀉、神經病變、皮疹/瘙癢、腹痛、胰腺炎、頭痛、惡心、嘔吐。在臨床實驗中，發生率較高的實驗室異常有 ：SGPT或SGOT升高（大于正常上限值的5倍）、堿性磷酸酶升高（大于正常上限值的5倍）、淀粉酶升高（大于正常上限值的1.4倍）、尿酸升高（>12 mg/dL）、膽紅素升高（大于正常上限值的2-2.6倍）、脂肪酶升高（大于正常上限值的2倍）。臨床：全身反應-脫發、過敏反應、無力、疼痛、寒戰和發熱。消化系統-厭食、消化不良和腹瀉。外分泌腺-胰腺炎、唾液腺炎、腮腺腫大、口干、眼干。造血系統-貧血、白細胞缺乏癥、血小板缺乏癥。肝臟-乳酸性酸中毒和肝臟脂肪變性，肝炎和肝功能衰竭。代謝-糖尿病、高血糖或低血糖。肌肉骨骼系統-肌肉疼痛（伴有或不伴有肌酸磷酸激酶升高）、引起腎功能衰竭而需血液透析的橫紋肌溶解，關節痛和肌肉病變。兒童中發生的不良反應及嚴重的實驗室檢查異常的類型和發生率均與成人的相同。