環磷酰胺別名“癌得散；癌得星；安道生；環磷氮芥”，由于在被活化前無作用，所以與氮芥不同，無局部發皰和刺激作用不引起局部壞死或靜脈炎。 胃腸道反應較氮芥輕，表現為食欲減退、惡心，大劑量注射亦可引起嘔吐，但不甚嚴重。脫發較多見，一般在用藥后3～4周出現，停藥后可再生。 骨髓抑制：白細胞下降遠較血小板下降明顯。本品引起的骨髓抑制雖較常見，但一般較易恢復。 中毒性膀胱炎：為特有的毒性反應，在大劑量注射時可見。主要由于其水解產物在膀胱內濃集，引起膀胱刺激癥狀和少尿、血尿、蛋白尿等。肝功能損害較常見，對原有肝病病人應慎用。 少數病人尚可有頭昏、不安、幻視等不良反應。 長期應用可致男性睪丸萎縮、精子缺乏、婦女閉經、卵巢纖維化、畸胎等。 孕婦禁用。 偶有胃潰瘍、出血等。
細胞因子抑制劑
依維莫司（Afinitor）
依維莫司是由諾華公司最先研制開發的一種哺乳動物雷帕霉素靶蛋白抑制劑，臨床上主要用于預防腎移植和心臟移植手術后的排異反應，2003年依維莫司在歐洲被批準用于治療器官移植后排異反應并推向市場。依維莫司是西羅莫司衍生物，有效地用于預防器官移植排斥反應。其抗增殖和免疫抑制作用是通過與免疫結合蛋白形成復合物，干擾控制細胞代謝和增殖的調節蛋白的形成。依維莫司在局部組織吸收迅速，具有在細胞內殘留時間長和細胞內活性，能顯著減少新生內膜的增生。依維莫司應用范圍較廣，可用于治療成年人腎臟和心臟手術后的排異、晚期腎癌、室管膜下巨細胞性星形細胞瘤伴結節性腦硬化和治療外科手術無法切除或已擴散到身體其他部位的進展性胰腺神經內分泌腫瘤。最常見的不良反應包括上呼吸道感染、鼻竇和耳部感染、口腔潰瘍等。
DNA合成抑制劑
硫唑嘌呤( azathioprine，AZA)
1960年人們發現6-巰基嘌呤能延緩皮膚移植的排斥反應。在隨后的幾年中，人們陸續發現硫唑嘌呤能延緩器官移植排斥，包括人腎移植排斥反應。AZA代謝成活性產物6-巰基嘌呤能抑制嘌呤生物合成而抑制DNA、RNA以及蛋白合成，抑制淋巴細胞增殖反應。AZA因其非選擇性地抑制機體細胞嘌呤核苷酸的合成而被歸為第一代免疫抑制劑，它口服吸收良好，體內代謝完全。多種細胞的嘌呤核苷酸合成受到相當程度的抑制，AZA 的不良反應包括骨髓抑制、肝毒性、胃腸道毒性以及誘發腫瘤危險、引起粒細胞缺乏及血小板數量下降等。
中草藥的免疫抑制有效成分
雷公藤
雷公藤是衛茅科雷公藤屬長年生藤本植物，具有清熱解毒、消腫、消積、殺蟲、止血等功效，迄今為止免疫抑制作用最可靠的中藥之一。其有效成分中以二萜和三萜類居多，如雷公藤內酯醇、雷公藤內酯酮、雷公藤紅素等。由于其顯著的免疫抑制活性和特殊的化學結構，國內外學者已合成了數百種衍生物，以期開發出新的高效、低毒的免疫抑制劑。中國目前已應用于臨床的主要是雷公藤多苷，它是效果較好的中藥類免疫抑制劑，能明顯抑制小鼠的細胞免疫和體液免疫功能，無明顯不良反應。