全球首創！武漢一醫藥公司研發罕見病藥物進入臨床三期

10月11日，東湖高新區管委會主任張勇強一行調研紐福斯生物科技有限公司，實地了解企業技術研發、生產經營等情況。紐福斯創始人李斌教授介紹企業發展情況。這是一家光谷本土成長的醫藥研發公司，已成為國內眼科基因治療頭部企業。公司核心產品NR082旨在治療ND4介導的萊伯氏遺傳性視神經病變。這是一種母系遺傳的線粒體疾病，多發于14-21歲的青年男性，患者表現為雙目視力受損至失明，迄今尚無有效治療方法。

經過10余年研究探索，紐福斯團隊成功研發NR082眼用注射液，以病毒作為載體，將正確的基因遞送至受損的視神經節細胞，提高甚至恢復患者的視力。目前，該藥物已被美國FDA和歐洲藥品管理局授予“孤兒藥”（用于預防、治療、診斷罕見病的藥品）稱號，是首個獲得中美兩國許可的中國基因治療新藥。目前在中國已經完成一期、二期臨床試驗，正在開展三期。在美國，正在進行一期、二期臨床試驗的準備工作。從兩間辦公室起步，成立6年來，紐福斯公司先后4輪融資，獲評“麻省理工科技評論50強”“中國潛在獨角獸企業”等。