干細胞(stem cell,SC)的“干”,譯自英文“stem”,意為“莖干”、“干”和“起源”。干細胞群的功能即為控制和維持細胞的再生。一般來說,在干細胞和其終末分化的子代細胞之間存在著被稱為“定向祖細胞”的中間祖細胞群,它們具有有限的擴增能力和限制性分化潛能。這些細胞群的功能是增加干細胞每次分裂后產生的分化細胞的數量。干細胞具有自我更新的能力,但是干細胞的分裂實際上是相對不對稱的 。
雖然在形態學和分子生物學水平上干細胞的結構意義能幫助定義干細胞,但是干細胞的定義仍必須是建立在功能性的基礎上的。從功能上講,干細胞是具有多向分化潛能、自我更新能力的細胞,是處于細胞系起源頂端的最原始細胞,在體內能夠分化產生某種特定組織類型的細胞。對于單細胞來講,對這個定義進行嚴格限制是很重要的。尤其是在復雜的器官中,為了區別干細胞和其他各種類型的祖細胞,對其進行功能上的區分可能更精確和必要。因為干細胞和祖細胞的定義是由其是否具有自我更新能力所決定的。干細胞一旦分化為祖細胞后就失去了自我更新的能力,出現對稱性的有絲分裂,祖細胞的數量只有通過干細胞的增殖分化來補充,但是祖細胞仍然保持高度的增殖能力,就造血干祖細胞而言,各系造血過程中細胞的大量擴增主要依靠造血祖細胞的增殖。
在成體的器官中,干細胞可以通過不斷分裂來修復組織,或者是像在哺乳動物腦組織中那樣處于靜止的狀態。干細胞在其發育期間能夠通過對稱性地分裂以擴增它們的數量,或者通過非對稱性分裂進行自我更新和產生更多不同分化類型的祖細胞 。