原發性膽汁性肝硬化(PBC)。PBC是主要發生于中年婦女的慢性進行性膽汁淤積性肝病,可能與免疫因素有關。Pares等進行了一項試驗,平均活組織檢查間隔時間為4.5年。結果發現,UDCA確能防止PBC組織學分期的進展。1999年Angulo等報道,在一項UDCA對非肝硬化PBC患者的長期治療試驗(平均6.6年)中,與接受無效治療組患者相比,治療組發生肝硬化的時間推遲。在大多數的UDCA治療試驗中,所用劑量為每日13~15毫克/千克。最近的兩項旨在探討UDCA合適劑量的研究發現,每日13~15毫克/千克和20~25毫克/千克的劑量療效均優于每日10~15毫克/千克或以下。UDCA與甲氨喋呤或秋水堿聯合治療PBC的療效并不優于單用UDCA;但與潑尼松或潑尼松加硫唑嘌呤合用,其改善炎癥的療效顯著優于單用UDCA。
原發性硬化性膽管炎(PSC)。PSC為一種罕見的膽汁淤積性疾病,表現為肝內外膽管狹窄和擴張。最近的一項由105例患者組成,治療時間平均為2.2年的前瞻性隨機安慰劑對照試驗(UDCA每日13~15毫克/千克)顯示,患者的生化指標顯著改善,臨床癥狀和肝組織學均無顯著變化。但對于明顯的膽管狹窄,在內鏡治療的同時加用UDCA可以改善患者的預后。
妊娠肝內膽汁淤積癥(ICP)。ICP常發生于妊娠晚期,主要癥狀為,孕婦出現瘙癢、黃疸,可致早產、死胎、死產等并發癥。認為是在遺傳的基礎上,與體內雌激素升高有關。一項UDCA治療IPC的隨機雙盲安慰劑對照試驗包括15例患者,治療組瘙癢和肝生化指標有改善,8例孕婦(接受UDCA1.0克/天)在或近預產期分娩;而用安慰劑治療的7例孕婦中有5例在孕36周分娩,其中1例為死胎。治療期間未見母、嬰副作用發生。因此,UDCA治療ICP似乎是有效安全的。
膽囊纖維化肝病(CF)。Colom鄄bo等在一項包括55例患者的隨訪雙盲安慰劑對照試驗中,將UDCA治療(每日15毫克/千克)1年后與安慰劑組進行比較。結果發現,治療組癥狀、營養情況、生化指標等均顯著改善。VandeMeeberg和SulliVan等報道,較高劑量UDCA(每日20毫克/千克)的療效優于較低劑量(每日5~15毫克/千克)。
慢性丙型肝炎。2001年有幾項UDCA聯合α-干擾素治療慢性丙型肝炎的隨機安慰劑對照試驗報道,治療后生化指標改善,但對丙肝病毒(HCV)-RNA的清除無效,肝組織學特征也無改變。
其他。有研究顯示,UDCA與環孢素A及甲氨喋呤合用治療異型骨髓移植,UDCA能防止靜脈閉塞和急性移植物抗宿主病的發生。每日15毫克/千克的UDCA可改善進行性家族性肝內膽汁淤積癥、膽管閉鎖以及全胃腸外營養相關肝病的膽汁淤積癥狀及生化指標。UDCA用于治療其他肝病的研究也已開展,如酒精性肝病、非酒精性脂肪肝、良性復發性肝內膽汁淤積癥、先天性肝內膽管囊性擴張癥、自身免疫性肝炎和急性肝炎等,其療效均有待進一步評價。