作用機制/藥效學特性
伊馬替尼在體內外均可在細胞水平上抑制Bcr－Abl酪氨酸激酶，能選擇性抑制Bcr－Abl陽性細胞系細胞、費城染色體陽性（Ph+）的慢性髓性白血病（CML）和急性淋巴細胞白血病病人的新鮮細胞的增殖和誘導其凋亡。
此外伊馬替尼還可抑制血小板衍化生長因子（PDGF）受體、干細胞因子（SCF），c－Kit受體的酪氨酸激酶，從而抑制由FDGF和干細胞因子介導的細胞行為。
胃腸道間質腫瘤（GIST）細胞表達活性kit突變，體外實驗顯示伊馬替尼抑制GIST細胞的增殖并誘導其凋亡。
臨床前和臨床資料提示，某些病人可能通過不同的機制產生耐藥性。
慢性髓性白血病臨床研究
對費城染色體陽性的慢性髓性白血病急變期（髓性原始細胞危象）、加速期和經α－干擾素治療失敗的慢性期患者進行了三組開放、非對照性的Ⅱ期臨床研究。
在一項大規模、開放、對照的Ⅲ期臨床試驗中，病人為新診斷的費城染色體陽性的慢性白血病（費城+CML）。對兒童和青少年的治療在兩項Ⅰ期研究中進行。臨床研究病例中，38%－40%患者的年齡≥60歲，10～12%≥70歲。
新診斷的慢性期：一項在之前6個月內首次診斷為CML的1106名患者入組的Ⅲ期臨床試驗中，比較甲磺酸伊馬替尼400毫克/天和α－干擾素（INF）5百萬IU/m2/天+阿糖胞苷（Ara－C）20毫克/m2/天（10天/月）的療效。80%的病人在服用試驗藥物前曾接受羥基脲的治療在試驗的最初6個月，50%服用甲磺酸伊馬替尼的病人和75%服用IFN Ara－C的病人也同時繼續服用羥基脲（平均分別為15和30天）。
在12個月后的中期分析，甲磺酸伊馬替尼組和IFN－Ara－C組的完全血液學反應（CHR）分別為94.4%和54.6%，主要細胞遺傳學反應為82.6%和20.3%，完全細胞遺傳學反應為67.8%和7.4%。
采用經驗證的FACT－ERM問卷評價生活質量，甲磺酸伊馬替尼組所有方面的評分均高于IFN－Ara－C組， 生活質量數據表明， 接受甲磺酸伊馬替尼治療的病人能夠保持心情愉快。
α-干擾素治療失敗的慢性期患者：（532例，起始劑量400毫克每日一次）60%的患者獲得了主要細胞遺傳學反應，42%獲得了完全緩解，93%獲得了完全血液學反應。
加速期：（235例其中63%患者在加速期已接受過其他治療，235例患者中77例接受甲磺酸伊馬替尼400毫克，每日一次，158例接受60，毫克每日一次）。結果70%患者獲得確切的血液學反應28%患者獲得完全血液學反應25%患者獲得主要的細胞遺傳學反應（即分裂中費城染色體陽性細胞減少到<35%）18%獲得完全細胞遺傳學緩解。以血液學緩解為主要終點的分析發現400毫克和600毫克劑量組之間無明顯差異，但600毫克劑量組的細胞遺傳學反應改善更明顯，其持續時間更長。本研究中，600毫克劑量組的疾病出現進展所需的時間明顯不同。
急變期（髓性原始細胞危象）：（260例95例[37%]在進入加速期或急變期后均已接受過化療，另165例[63%]此前未接受過化療。223例開始治療的劑量為600毫克，每日一次）。以不同的完全血液學反應作為主要療效進行統計，31%獲得了肯定的血液學反應（未接受過治療患者為36%，經過治療的患者為22%），15%患者觀察到相應的細胞遺傳學反應，未接受和接受過治療的患者的中位存活時間分別為7.7和4.7個月。
兒童和青少年：CML慢性期（15人）或CML急變期或費城染色體陽性的急性白血病（16人）共31名兒童患者入組—項劑量逐漸增大的Ⅰ期試驗，其中28%的CML患者年齡在2－12歲，50%在12－18歲。病人按下列劑量接受甲磺酸伊馬替尼，260毫克/m2/天（n=6）、340毫克/m2/天（n=11）、440毫克/m2/天（n=8），（=1、）
和570毫克/m2/天（n=6）。在獲得了細胞遺傳學資料的13例CML病人中，7人（54%）獲得完全細胞遺傳學反應，4人（31%）獲得部分細胞遺傳學反應，其相當于85%的主要細胞遺傳學反應率，另有8名患兒（3名CML，4名急性白血病）進行另一項Ⅰ期試驗，3人接受的劑量為173－200毫克/m2/天，4人接受的劑量約為260毫克/m2/天，1人接受360毫克/m2/天的劑量。3名CML患兒中有兩人獲得完全細胞遺傳學反應。與成人試驗相比，總共39名兒童中沒有特別的安全性問題。
胃腸道間質腫瘤（GIST）的臨床研究
對不能手術切除或轉移的胃腸道間質腫瘤（GIST）病人進行了一項開放、隨機、多國家參加的Ⅱ期臨床試驗。在這項試驗中，共入選147例病人并隨機接受口服伊馬替尼400毫克或600毫克治療每日一次平均治療6－12個月（不超過24個月）。這些病人的年齡在18－83歲范圍內，病理診斷為C－Kit－陽性的惡性胃腸道間質腫瘤（GIST），且不能手術切除和/或為轉移性。
400毫克組的緩解率為37%，600毫克組為43.2%，沒有完全緩解病例。
截止到平均隨訪7個月（7天－13個月）時，對所有緩解的病人未出現病情進展。