阿糖胞苷不存在于自然界，與生理性類似物胞核苷（Cytidine）的區別在于其2′糖分子的位置上有OH基。迄今，本品仍為非急性淋巴細胞性白血病治療的首要藥物，并逐漸擴大到某些急性淋巴細胞性白血病和惡性淋巴瘤。近年來，對其臨床藥代動力學，耐藥機理，大跨度藥物劑量的使用問題等，均有了新的研究內容。Ara-C進入細胞內代謝產生的Ara-三磷酸胞苷（嘧啶核）（CTP）方有抗白血病活性。本品是一強力的DNA復制的抑制劑，其主要機理是競爭性抑制DNA多聚酶，并插入到DNA鏈內而終止DNA的活動。Ara-CTP還可以改變細胞內磷脂和糖蛋白的代謝，而致細胞毒性作用。曾有研究認為，小劑量Ara-C具有白血病細胞誘導分化作用，但尚不十分肯定。近年實驗研究表明，本品可使慢性粒細胞白血病細胞的費城（Ph′）染色體細胞減少。