用作輔酶類藥物。肌苷是機體內ATP、輔酶A、核糖核酸及脫氧核糖核酸的組成部分，參與機體的物質代謝和能量代謝。它能提高機體ATP的水平，可轉化為多種核苷酸，并參與蛋白質的合成。肌苷對細胞膜有良好的通透性，能直接進入細胞，轉變為核苷酸，再進一步變成ATP參與代謝，有促進肝細胞恢復，防止脂肪肝的作用，并能提高各種酶的活性，刺激機體產生抗體。在急、慢性肝炎、肝硬化導致肝功能異常時，肌苷可作為一輔助保肝藥使用，也可用于搶救肝昏迷。
