隨著分子生物學和遺傳工程的發展,基因治療應運而生,反義技術是其中一種,它的基礎是根據核酸雜交原理設計針對特定靶序列的反義核酸,從而抑制特定基因的表達,包括反義RNA、反義DNA及核酶(Ribozyme),它們通過人工合成和生物合成獲得。
反義DNA是指一段能與特定的DNA或RNA以堿基互補配對的方式結合,并阻止其轉錄和翻譯的短核酸片段,主要指反義寡核苷酸,因更具藥用價值而倍受重視。
核酶(ribozyme)是具有酶活性的RNA,主要參加RNA的加工與成熟。
天然核酶可分為四類:
(1)異體催化剪切型,如RNaseP;
(2)自體催化的剪切型,如植物類病毒、擬病毒和衛星RNA;
(3)第一組內含子自我剪接型,如四膜蟲大核26SrRNA;
(4)第二組內含子自我剪接型。
利用反義技術研制的藥物稱反義藥物。
反義藥物作用于產生蛋白的基因,因此可廣泛應用于多種疾病的治療,如傳染病、炎癥、心血管疾病及腫瘤等。
與傳統藥物比較反義藥物更具選擇性及效率,因此也更高效低毒。
基于上述特點反義藥物已成為藥物研究和開發的熱點。而且反義技術還可以應用于生物科學的基礎研究。