一類為基因修正(gene correction)和基因置換(gene replacement),即將缺陷基因的異常序列進行矯正,對缺陷基因精確地原位修復,不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組(homologous recombination)即基因打靶(gene targetting)技術將外源正常的基因在特定的部位進行重組,從而使缺陷基因在原位特異性修復。另一類為基因增強(gene augmentation)和基因失活(gene inactivation),是不去除異常基因,而通過導入外源基因使其表達正常產物,從而補償缺陷基因等的功能;或特異封閉某些基因的翻譯或轉錄,以達到抑制某些異常基因表達。