基因治療策略包括降低突變型mtDNA/野生型mtDNA的比例、使用錯位表達及異質表達、輸入其他同源性基因以及利用限制性內切酶修復突變型mtDNA等。如用人胞質體（含正常線粒體無細胞核的細胞）對缺陷細胞（含缺陷mtRNA，呼吸鏈功能減退的細胞）進行基因補救治療，能成功地使缺陷細胞呼吸鏈功能恢復正常；另外核酸肽對線粒體基因缺陷也有一定治療作用，把特異性地核酸肽輸入到缺陷細胞中使核酸肽特異性的抑制突變mtDNA的復制，而使正常mtDNA得到復制。近些年發現了新的基因突變致病，其可能對潛在的治療策略有所幫助。