奧巴馬：2015年美國將重點發展“精準醫療”！

　　美國總統奧巴馬在2015年國情咨文演講中談到了“人類基因組計劃”(Human Genome Project)所取得的成果，并宣布了新的項目——精準醫療計劃(Precision Medicine Initiative)。

　　精準醫療由個性化醫療(personalized medicine)的概念進化而來。但個性化醫療所關注的疾病治療和預防的核心并不完全正確，例如，只關注個體情況。事實上，當前的藥物越來越趨向于精確面向患有特定疾病的大量患者中少量特定人群，這部分人群有相同的分子問題（患有相同的疾病），同時在分子層面子問題上也保持一致。

　　精準藥物是指直接針對疾病主因的精確缺陷（precise defect）來抑制功能紊亂，甚至是恢復正常功能。精準醫療的目的就是為患者提供最有利的治療，因為我們已經從基因的層面掌握了精確的病因。

　　確切而言，如果兩個患者的病因不完全相同，就不能使用同一種藥物。這既能避免不必要的浪費，也能避免出現副作用。

　　能夠了解疾病主因的精確缺陷，這主要得益于基因技術和蛋白質生物化學技術。這些技術能讓我們識別疾病，然后根據疾病主因的精確缺陷將其劃分為若干子集。但精準醫療的另一部分是，知道如何開發藥物來抑制之前確定的精確缺陷。

　　讓我們以囊腫性纖維化(Cystic fibrosis)為例。今年，隨第一夫人米歇爾出席奧巴馬國情咨文演講的是萊特州立大學的醫科學生比爾?埃爾德(Bill Elder)，患有先天性囊腫性纖維化疾病。

　　囊腫性纖維化是因為控制肺、胰腺和其他內臟氯化物的蛋白泵(以下稱“氯泵”)不能正常工作所致。對于肺部來說，功能失調的氯泵導致用來保護組織的一層薄薄的分泌物變得十分黏稠，從而為細菌提供了理想的繁殖環境。

　　當前，全球有約7萬名囊腫性纖維化患者。有許多分子路徑可以導致囊腫性纖維化，而埃爾德與4%至5%的患者擁有同樣的分子路徑。目前科學家們已經能夠識別導致氯泵功能紊亂的分子變化，并且已經開始研發藥物，試圖恢復氯泵的正常功能。

　　福泰制藥(Vertex Pharmaceuticals)已經開發出一種藥物，能夠極大提升氯泵功能。該藥被稱為“Kalydeco” ，被《福布斯》編輯馬修?赫博爾(Matthew Herper)評為“2012年最重要藥物”。

　　開發精準藥物不但面臨著自身諸多挑戰，同時也是對國家經濟的挑戰。以Kalydeco為例，如果使用該藥，每位患者每年的費用約為30萬美元。由于針對不同基因子類型的疾病，藥物變得越來越精準，因此受益于該藥的人數也越來越少。

　　其結果就是，開發出來的藥物越來越有效，但所面對的市場空間卻越來越小，因為患者數量可能只有幾千人，甚至是幾百人。

　　雖然Kalydeco的價格十分昂貴，但赫博爾指出，如果囊腫性纖維化基金會(Cystic Fibrosis Foundation)當初沒有對福泰制藥進行投資，Kalydeco今天可能還不能問世。因為開發這種面向小眾人群的藥物的風險極高，因此，一些患者維權組織開始通過公益創投或合作的形式，在藥物開發中幫助研發企業承擔一些風險。

　　目前，奧巴馬精準醫療計劃的詳細內容尚不得而知，但將其列為國家重點發展項目的時機已經成熟。“人類基因組計劃”已經幫助我們識別到疾病的分子層面，現在需要的是，把這些信息提供給化學家、藥理學家、生物物理學家和醫生們，讓他們利用這些信息來開發相應的治療方案。

　　與此同時，社會也要接受這樣一個現實：那就是每年幾萬美元，甚至是幾十萬美元的醫藥費將成為很正常的標準。鑒于這些藥物給患者和醫療保健系統所帶來的價值，這樣的價格也是合情合理的。認為8.4萬美元的丙型肝炎藥物費用過高，是因為一些人忽視了它避免肝移植手術所帶來的價值，后者通常需要50多萬美元的費用。

　　因此，在精準醫療成為了國家重點發展項目后，智力資本轉化為治療方法的成本也要被考慮在內，并融入醫療保健體系中。鑒于精準醫療將帶來的巨大影響，政府和私營健康保險公司也別無選擇，只能接受這種基于價值的藥物定價。