反復多次輸血對改善貧血、控制出血癥狀以及并發的感染都有幫助。腎上腺皮質激素對本癥的貧血也有療效。如有脾臟腫大及脾功能亢進,脾切除使骨髓外造血功能進一步減少,已不可取。目前惟一有效的治療是骨髓移植,其近期療效滿意,但遠期效果尚待觀察。骨折后塑形很慢,但愈合時間大體如常。