小分子療法
15日，PTC Therapeutics公布了一項針對DMD和貝克肌營養不良（BMD）患者的最新研究結果，顯示從常規療法轉為Emflaza（deflazacort）治療后6個月的平均隨訪期內，大部分患者顯示病情改善。>>閱讀更多
16日，羅氏（Roche）旗下基因泰克（Genetech）公司公布的SUNFISH研究第二部分新的探索性數據顯示，Evrysdi（risdiplam）治療2至25歲SMA II或SMA III患者的運動功能改善情況在第24個月時仍保持。>>閱讀更多
17日，Harmony Biosciences公司宣布在Sleep Medicine上發表選擇性組胺3（H3）受體拮抗劑/反向激動劑pitolisant（上市商品名：Wakix）的兩項3期臨床試驗數據的事后分析結果，顯示可有效改善發作性睡病（narcolepsy）患者嗜睡和猝倒癥狀。
18日，基石藥業在中國申報的KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑阿伐替尼（avapritinib）的新藥上市申請（NDA）進入審批狀態，用于治療特定不可切除性或轉移性胃腸道間質瘤（GIST）成人患者。
