心臟病“免疫”者啟發新療法

　　美國《紐約時報》報道稱，一些人群的罕見基因突變使他們很難受到心臟病發作的影響，這一現象正在指導研究人員研發可能幫助普通公眾的新藥物。

　　目前，正在進行臨床測試的這些藥物旨在模仿個體中不能自然產生的一種叫作ANGPTL3蛋白的物質。該蛋白質負責對從血液中清除甘油三酯和其他脂肪分子的酶進行調控，研究表明，ANGPTL3基因中有些遺傳突變會使其功能失活，這些突變可能降低甘油三酯、低密度脂蛋白膽固醇和高密度脂蛋白膽固醇水平。

　　賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院的研究人員近日在發表于《新英格蘭醫學雜志》的兩份獨立報告中報道稱，阻斷ANGPTL3蛋白的療法能夠顯著降低小鼠和一小部分人的血脂水平。

　　他們發現，用注射抗體evinacumab阻斷ANGPTL3活性，在人類受試者中可使甘油三酯降低76%，低密度脂蛋膽固醇降低23%，并在很大程度上逆轉小鼠模型中的動脈粥樣硬化表現。

　　研究者還納入了一項約18.8萬人的人類遺傳學研究，該研究發現，ANGPTL3失活突變攜帶者與ANGPTL3活性完全存在者相比，冠狀動脈疾病事件減少了近40%。

　　這項研究的設計目的并不是了解該療法能否停止心臟病發作，但科學家對此抱有希望。

　　“我很高興看到一種有前景的新治療，它更加有效，更重要的是它還能同時降低低密度脂蛋白。”該研究共同作者、賓州大學轉化醫學與人類遺傳學系成員、心血管醫學助理教授Richard L. Dunbar表示，“有這種遺傳缺陷的人實際上在心臟病方面反而受到保護，這一點很令人寬慰。我認為這給以ANGPTL3通路為靶點的治療方法開了個好頭。”