今日，Reata公司宣布，其在研Nrf2激動劑omaveloxolone，在治療弗里德賴希共濟失調癥（Friedreich’s Ataxia，FA）患者的關鍵性2期臨床試驗第二部分中，取得了積極的頂線結果。Omaveloxolone的治療使患者的神經功能得到改善。基于本次獲得的試驗數據，Reata公司計劃著手向各監管機構遞交omaveloxolone的新藥申請。
FA是一種最常見的遺傳性共濟失調類型。在全球范圍內，約有2.2萬名FA患者。大多數患者在青少年時期被確診，在確診后的10到15年內，便需要輪椅輔助生活，且通常只能活到30歲左右。FA是由于FXN基因的突變，限制了共濟蛋白（frataxin）的產生，進而導致各種衰弱的癥狀和并發癥，其中包括失去協調和平衡能力，肌肉無力，視力受損，聽力和言語障礙，脊柱側凸，糖尿病和心肌病等。目前，尚未有獲批的療法出現。
Omaveloxolone是一種口服的Nrf2激動劑。Nrf2是一種誘導多個分子通路的轉錄因子，這些分子通路能夠通過恢復線粒體功能、降低氧化應激、抑制促炎信號而減輕炎癥反應。此前，美國FDA已經授予omaveloxolone孤兒藥資格，用于治療FA。
MOXIe研究是一項分兩部分進行的隨機，雙盲，含安慰劑對照組的2期臨床試驗，旨在評估omaveloxolone在治療FA患者中的安全性和有效性。共有103名FA患者參與MOXIe的第二部分研究。研究結果顯示，48周后，接受omaveloxolone治療的患者在共濟失調神經系統評定量表（mFARS）得分方面得到顯著的改善，達到了試驗的主要終點。與安慰劑組相比，治療組中患者的mFARS得分改善了2.4個點。其中，omaveloxolone的治療使患者較基線時改善了1.55個點。此外，在包括弓形足（pes cavus）患者在內的患者群中，與安慰劑組相比，omaveloxolone的治療使患者在mFARS得分上改善了1.93個點。
“FA患者通常會遭受毀滅性和進行性神經功能喪失。MOXIe研究是第一個證明omaveloxolone的治療使FA患者神經功能得到顯著改善的研究，“Reata公司總裁兼首席執行官Warren Huff先生說：”今天宣布的研究結果標志著這款療法在造福FA患者的道路上，又邁出堅實的一步。”
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