成體干細胞及其子代細胞移植或動員腦組織內的干細胞被認為是將來治療神經退行性疾病的有效方法。考慮到人腦結構和功能的復雜性，通過替代疾病中丟失的細胞來恢復損傷的功能聽起來是不現實的，然而動物模型研究已證實神經元替代修復損壞的神經通路是可行的，臨床試驗研究也證實在人腦中細胞替代治療同樣能達到癥狀緩解。成體干細胞用于治療帕金森氏病、中風、肌萎縮性側索硬化癥、亨廷頓氏舞蹈病，甚至精神分裂癥等神經系統疾病均進行了大量的基礎和試驗研究。帕金森氏病可能是研究最充分和效果最為肯定的。成體干細胞治療神經退行性疾病的研究仍處在起始階段，必須謹慎前行，避免對患者開展無科學依據的臨床試驗。需要認真研究控制干細胞增殖的關鍵分子，以防止神經干細胞的過度生長，當然還需要知道，如何更好地實現移植細胞與已存在的神經突觸網絡的功能整合。為進一步開展研究，使之最終走向臨床應用，需要盡快建立能夠很好地模擬人類神經退行性疾病的動物模型。