一種昂貴的抗癌藥或能逆轉晚期帕金森氏癥，使一項小型臨床試驗的參與者多年來首次開口說話和重新行走。雖然對于帕金森氏癥有不少治療方法，但如果被證實，這將是一種藥物首次對帕金森氏癥的病因起作用。
“我們看到，處于帕金森氏癥晚期的病人恢復了健康。”來自美國華盛頓喬治敦大學醫學中心的Charbel Moussa主導了此項臨床試驗。
Moussa介紹說，這種名為尼羅替尼的藥物，通過增強大腦自身的“垃圾處理系統”以清除在帕金森氏癥患者腦中累積的蛋白而發揮作用。這些蛋白被認為觸發了使分子像多巴胺一樣的大腦細胞的死亡，而多巴胺是運動和其他功能所必需的。
尼羅替尼已被批準用于治療癌癥。它會阻擋一種驅動慢性粒細胞白血病發展的蛋白，并且阻斷破壞溶酶體的另一種蛋白。溶酶體是一種摧毀有害蛋白的細胞結構。Moussa認為，尼羅替尼能釋放出更多溶酶體，使后者在清除同帕金森氏癥相關的蛋白上做得更好。
在動物身上開展的試驗顯示出良好的前景，因此Moussa和團隊成員招募了12名志愿者進行小型臨床試驗。這些志愿者患有帕金森氏癥，或被稱為路易體癡呆的類似癥狀。
盡管所有志愿者在試驗開始時都處于晚期階段，而且其中3人無法講話，但在開始服用尼羅替尼時，所有人的癥狀開始改善。
“這看上去太過美好，以至于令人難以相信。我希望是自己錯了。”來自英國桑德韋爾和西伯明翰醫院的Carl Clarke表示。
“如果它真的能逆轉帕金森氏癥，我們將進入一個重大的轉折點。但我對此持懷疑態度。”來自倫敦國王學院的Kallol Ray說，“我會說，‘等著聽下面發表的消息吧’。”
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