新型基因技術有望治療鐮狀細胞貧血

　　澳大利亞研究人員最近報告，他們通過一種新型基因技術，重新激活人體紅細胞中一個“沉睡”的基因，成功提高了紅細胞的血紅蛋白產量。在此基礎上有望開發出治療鐮狀細胞貧血等血液疾病的新方法。

　　鐮狀細胞貧血是一種較常見的遺傳性血液疾病，患者的紅細胞中含有異常血紅蛋白，細胞由正常情況下的圓形變為鐮刀形，引發貧血、栓塞等多種癥狀。

　　血紅蛋白對人體至關重要，它吸附肺部氧氣并運載至全身各處。

　　澳大利亞新南威爾士大學發布的新聞公報說，在人類胚胎發育階段，有特定基因負責編碼合成胎兒血紅蛋白，幫助胎兒從母體血液中獲取氧氣。但胎兒出生后，大部分人的這一基因自動關閉，另外一個基因開啟，負責編碼合成成人血紅蛋白。后一基因發生變異會導致各種血液疾病。

　　該校科學系主任默林·克羅斯利教授領導的研究團隊發現，某些人體內的胎兒血紅蛋白基因并未如期關閉，而是一直保持開啟狀態，原因是該基因發生了微小變異。這些人即使通過遺傳患上鐮狀細胞貧血，其癥狀也較輕。

　　研究小組將這類特殊人群的胎兒血紅蛋白基因的變異引入目標紅細胞中，相當于重新激活了胎兒血紅蛋白基因，使紅細胞內的血紅蛋白產量顯著增加，紅細胞活力明顯增強。

　　上述研究結果發表在新一期英國《自然·通訊》雜志上。

　　“由于我們引入的這個基因是原本就存在于人體中的，所以這種基因‘編輯’肯定是有效且對人體安全的”，克羅斯利說。不過研究小組表示，仍需進行更多研究，才有可能進行臨床治療鐮狀細胞貧血等血液疾病的試驗。