新型抗腫瘤雙靶點基因工程多肽藥物有望在中國誕生

近期出版的國際知名學術刊物《腫瘤研究》， 在世界上首次報道了由北京大學顧軍、中國科學院高錦課題組合作完成的成果——具有抗腫瘤作用的雙靶點基因工程多肽及其藥理活性特點。
 
腫瘤嚴重危害人類健康，其發病和無毒有效治療的需求呈急劇增長趨勢。由于腫瘤是多階段形成的復雜性疾病，單一靶向的治療或單一靶點的藥物的療效都不理想，因此，整合治療成為公認的最佳腫瘤治療手段。在腫瘤的藥物治療方面，組合用藥已是常規臨床治療模式，但單分子多靶點安全有效治療腫瘤的藥物鮮為人知。
 
本期《腫瘤研究》的報道指出，雙靶點抗腫瘤基因工程多肽可作為腫瘤生長過程中發揮重要作用的基質金屬蛋白酶和血管內皮細胞二者的抑制劑，顯示了新多肽具有防止腫瘤新生血管生成的作用，不僅整體無放療、化療所致的毒副作用，而且具有很好的抑制腫瘤生長和轉移等的治療作用。
 
目前盡管以基質金屬蛋白酶和內皮細胞這兩個因素為靶點的藥物不斷問世，其中不乏基因工程藥物，但中國科學家通過克服一個又一個技術難關，巧妙地將作用于基質金屬蛋白酶小肽序列和作用于內皮細胞的多肽序列融合在一起，并利用基因工程的方法率先在國內表達和純化了該物質，獲得一個雙靶點的融合多肽類。通過對該多肽系統的生物學和藥學研究，從分子、細胞及動物模型水平證明了其可有效作用于這兩個靶點，通過抑制基質蛋白酶的活性及內皮細胞的增殖和遷移阻止腫瘤新生血管的形成，從而有效抑制腫瘤生長和轉移，其效果優于單一靶點多肽作用。因而，更加顯示了這一融合多肽優越性的防治腫瘤的生物學特性，一旦新藥研發過程全部完成上市，有望為腫瘤患者帶來更大福音。
 
該研究首次提出并實現了抗腫瘤多靶點基因工程多肽藥物的設計思路和技術路線，為創制基因工程藥物提供了新思路，因而受到國際同行關注。

顧軍，1988年獲北京大學博士學位. 1989年在美國NIH做博士后. 隨后任副研究員，研究員。1997年回國，主要研究方向包括：細胞信號轉導與凋亡。以炎癥反應中MAP激酶信號通路為主線，探討細胞的信號通路，并從信號通路研究細胞凋亡的分子機理；疾病基因的克隆及功能研究。主要研究衰老，炎癥以及腫瘤的相關基因；基因藥物與基因治療。目前主要從事抗腫瘤的基因工程藥物、抗炎溶栓多肽及基因治療模型的研究。

高錦，中國科學院生物物理研究所教授、研究員，中科院生物物理研究所研究與發展中心主任，多次留學，在國外30多家著名實驗室從事過科學研究，在研究開發領域做出了突出貢獻，現任全國新藥評審委員會評委、國家863計劃主題專家組成員。