新型自組裝核酸分子運輸平臺有望靶向治療癌癥等疾病

　　癌癥和其它疾病的生物復雜性常常會要求要比目前方法更加強的治療手段，然而很多治療方法都忽略了基因動態變化的分子網絡，這些方法僅僅能靶向作用非常少的與疾病相關的基因，近日，一項刊登在國際雜志Nature Nanotechnology上的研究報告中，來自特拉維夫大學的研究人員通過研究開發了一種新方法，其能利用運輸核酸分子（比如siRNAs）的自組裝平臺來操控基因的表達，當前精準醫學的方法僅能靶向作用單一細胞受體，而研究人員所開發的新型平臺則能夠為科學家們提供強大的生物學方法幫助未來開發出更加個體化的治療手段。

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　　研究者Dan Peer教授說道，目前我們能在特殊的細胞中構建運輸siRNA分子的靶向性目標載體，這同時還需要靶向制劑的化學偶聯作用，這種新型平臺基于生物親和性，其或許能夠實現轉化成為靶向治療多種疾病的目的。據研究者介紹，這種新型平臺能夠解決當前困擾精準醫學研究領域的諸多難題，而這種運輸平臺的核心就是一種脂蛋白連接器（linker），這種脂蛋白能夠與抗體的恒定區域結合，而所有相同家族的抗體都能夠共享常見區域，抗體的這一簡單的改變就能幫助新型運輸載體調節靶向受體。

　　因為這種構建依賴于親和作用，因此并沒有必要對這種方法進行化學共軛優化，連接器就是納米顆粒膜中的粘性物，其能結合同種型任何抗體的固定區域，這就能為無限的選擇載體夠針對不同的細胞表面受體提供安全通道。研究者Veiga說道，我們認為，這種模塊化的運輸平臺或許能夠幫助研究人員更深入地進行精準醫學的研究，目前的挑戰在于如何設計特定的療法來操控特殊細胞中的關鍵基因。

　　基于當前研究結果，研究人員能利用該平臺來靶向作用結腸中的巨噬細胞來降低小鼠模型中因炎性腸病(IBD)所導致的炎癥表現，而利用靶向性的載體研究人員就能夠輕松獲得快速的結果，這些小鼠就會表現出較低水平的炎癥，這也就提示了新型IBD療法被開發的可能性。

　　此外，研究人員還利用新型平臺來靶向作用套細胞淋巴瘤小鼠模型機體中的癌細胞，結果表明新型平臺能夠誘導細胞死亡，并且快速改善小鼠的總體生存率。最后研究者Peer說道，我們的研究支持了利用靶向性核酸分子運輸平臺來治療自身免疫性疾病和癌癥，這種新型的運輸平臺或能與每一位患者進行匹配來靶向作用多個受體分子，后期研究人員還將進行更為深入的研究，他們希望這項研究能夠盡快推進到人體臨床試驗中。