隨著對核酶的深入研究，已經認識到核酶在遺傳病，腫瘤和病毒性疾病上的潛力。錘頭狀核酶，為白血病的基因治療帶來了新的希望。
HIV的遺傳信息來源于RNA。如果一個能專一識別HIV的RNA的核酶存在于被病毒感染的細胞內，那么它就能切斷病毒的RNA，建立抵抗病毒入侵的防線。
核酶還被設計成靶向丙型肝炎病毒、非典冠狀病毒、腺病毒以及甲型和乙型流感病毒的RNA。
