歐盟授予默克雙靶向療法M7824治療膽管癌的孤兒藥資格

　　德國制藥巨頭默克（Merck KGaA）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予M7824治療膽管癌（BTC）的孤兒藥資格。就在2周前，美國食品和藥物管理局（FDA）也已授予M7824治療BTC的孤兒藥資格。

　　孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在歐洲，罕見病是指發病率不超過萬分之五的疾病類型，罕見病藥物研發方面的激勵措施包括各種臨床開發激勵措施，協助臨床設計、減免歐盟監管備案費用等，獲得歐盟的基金支持，以及產品獲批上市后為期10年的市場獨占期。而在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型，罕見病藥物研發方面的激勵措施包括各種臨床開發激勵措施，如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。

　　M7824是一種實驗性雙功能免疫療法，將一種轉化生長因子-β（TGF-β）陷阱和抗PF-L1機制結合在一個融合蛋白中，旨在結合2種免疫抑制途徑的共同局部阻斷，同時靶向這2種途徑旨在通過潛在地恢復和增強抗腫瘤反應來控制腫瘤生長。

　　BTC是一組罕見的侵襲性胃腸癌的總稱，包括肝內膽管癌（ICC）、肝外膽管癌（ECC）和膽囊癌（GBC）。據估計，在美國每年確診1.6萬例BTC病例，這些癌癥在大多數患者中較晚出現。BTC的治療方案有限，晚期患者的中位生存期不足1年，對常用化療的客觀腫瘤緩解率通常不足10%，而且緩解時間短。

　　在今年10月份在ESMO大會上公布的M7824治療BTC的首批臨床數據顯示，M7824在含鉑化療一線治療后病情進展的亞洲BTC患者中具有臨床活性，根據IRC評估，在接受治療的總共30例患者中，總緩解率（ORR）為20%，并且在各種PD-L1水平患者中均觀察到了緩解，緩解持續時間范圍為8.3個月——13.9個月以上。10例患者（33.3%）出現3級或以上級別的治療相關不良事件（TRAE），最常見的TRAE為皮疹（10%）和脂肪酶升高（10%）。

　　M7824是默克尋求利用免疫系統的能力并解決難治性腫瘤極其復雜性質的新型組合方法的重要組成部分。迄今為止，已有超過670例各種實體瘤患者接受了M7824治療。除了BTC，M7824還在實體瘤適應癥中進行了研究，包括非小細胞肺癌、HPV相關腫瘤、胃腸道癌（如胃癌、食管鱗狀細胞癌和食管腺癌）。

　　目前，M7824治療實體瘤正處于I期臨床，默克也正在開展一項多中心隨機開放標簽對照研究，評估M7824與默沙東PD-1腫瘤免疫Keytruda（可瑞達，通用名：pembrolizumab，帕博利珠單抗）作為單藥療法一線治療晚期PD-L1陽性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的療效和安全性。

　　原文出處：Merck today announced that the European Medicines Agency (EMA) has granted orphan drug designation (ODD) to M7824, for the treatment of biliary tract cancer (BTC)