由于兒童急性ITP常與病毒感染有關,又多為自限性,以對癥治療為主。
成人ITP自發完全和持久緩解者<10%,治療原則應是止血而不是將血小板提升至正常。是否需要治療主要取決于患者出血嚴重程度而不是過多關注血小板計數。血小板計數超過30×10/L并且無癥狀者一般不需治療。
1.糖皮質激素
是治療ITP的首選藥物。適用血小板計數<30×10/L,并且有嚴重出血;或出血危險者;或存在明顯的乏力癥狀者。一般口服首選潑尼松。治療有效后逐漸減量直至停藥。
2.大劑量靜脈丙種球蛋白
在有緊急出血情況時應用,副作用輕微。
3.脾切除
脾切除被認為是僅次于糖皮質激素的主要治療方法。用于糖皮質激素治療無效或劑量依賴者。有效率在60%~80%。
4.其他免疫抑制劑
包括達那唑、長春新堿、環磷酰胺、環孢素A、硫唑嘌呤等。對慢性ITP經糖皮質激素或脾切除治療療效不佳者,或者不適宜糖皮質激素、脾切除治療者可采用其中單一藥物治療或聯合方案治療。
5.血小板生成素受體激動劑
是與發病機制研究成果相關的治療理念的更新。包括血小板生成素(TPO)、TPO擬肽和非擬肽類TPO類似物。此類藥物耐受性良好,不良反應輕微。
6.利妥昔單抗(rituximab、抗CD20單抗、美羅華)
可抑制生成抗血小板自身抗體的異常B細胞。使ITP獲得長期持續緩解,但起效較慢、價格較昂貴。