1、一般療法
注意營養，預防繼發感染。
2、對癥治療
貧血或出血多的腦甙沉積病患者可予成分輸血、巨脾或脾功能亢進癥狀明顯者，可考慮切脾，但全脾切除后雖可減輕腹部負擔，減輕貧血和出血傾向，改善發育狀態，偶可自行緩解而痊愈，但有加速肝大及骨骼破壞的可能。故應盡量延遲手術，必要時，可考慮部分脾切除術。骨痛可用腎上腺皮質激素。
3、酶療法
國外近年來采用β-葡糖腦苷脂酶治療腦甙沉積病，取得一定療效。成人型治療1年后一般情況好轉，肝脾明顯縮小，生長發育加快，血紅蛋白升高，血小板亦緩慢上升，肺部受累者，肺功能亦可得到改善。骨病變如舊，但發現治療初期有不伴尿鈣增加的低血鈣情況，推測骨病變好轉可能需較長時間。嬰兒型應用后，肝、脾可縮小，但腦癥狀多不能好轉。目對應用劑量及方法尚不統一，初步應用結果認為2.3U/kg，每周3次,靜脈滴注，療效與60U/kg，每2周1次療效相似。此提示2周1次的大劑量方法非常不經濟，前種方法可降低極為昂貴的藥費。嬰兒型的劑量一般認為應較大，每月70～120U/kg，每周2或3次。此酶的來源有2種：一為來自胎盤名阿糖腦苷酶（alglucerase）或β-葡萄腦苷酯酶（ceredase），另一為重組品，名imiglucerase或cerezyme，各15例雙盲法比較，療效相仿。
4、骨髓移植
異基因骨髓移植治療能使酶活力上升，肝、脾縮小，戈謝細胞減少，但手術危險性與療效必須慎重衡量考慮。
5、基因治療
已試用β-葡糖腦苷脂酶的正常基因插入到自身干細胞中并進行自身移植，尚需進行繼續研究。
