“漸凍癥及神經修復技術轉化聯合實驗室”成立

9月12日，首都醫科大學附屬北京天壇醫院與北京達爾文細胞生物科技有限公司在2024北京服貿會上簽約，共同成立“漸凍癥及神經修復技術轉化聯合實驗室”。這一合作標志著雙方在神經科學領域的深度合作邁入新階段，為神經疾病治療技術的發展帶來了新的希望。

簽約儀式。（主辦方供圖）

北京天壇醫院常務副院長、神經病學中心首席科學家王伊龍介紹，預計在未來五年內，聯合實驗室將開展基于在研藥物阿利妥的研究成果進行臨床試驗，爭取在此基礎上開發多種針對神經系統疾病的創新藥物。

肌萎縮側索硬化，簡稱ALS，又名漸凍癥，是一種慢性、進行性神經性疾病，主要對上運動神經元和下運動神經元以及其支配的軀干、四肢和頭面部肌肉造成損傷。

關于漸凍癥的確切發病原因，目前醫學界尚未有定論，可能是多種因素相互作用的結果。

在大約5%到10%的漸凍癥病例中，疾病與遺傳因素有關。一些研究表明，某些環境因素可能增加患病風險，包括毒物接觸（如有機溶劑、殺蟲劑、重金屬元素暴露等）、職業（如過度體力勞動者）、頭部外傷史等。神經遞質如谷氨酸的異常可能對運動神經元造成損害。在漸凍癥患者的神經細胞中，發現了異常蛋白質聚集的現象，這些聚集可能干擾細胞的正常功能并導致細胞死亡。

漸凍癥患者通常隱匿性起病，癥狀一般從一側肢體開始然后逐漸發展到對側，早期診斷困難，主要是排除性診斷。若出現不明原因的一側上肢或下肢力量差、肉跳，或言語不清，且不伴有任何感覺的異常，可盡快去神經肌肉專科門診就診，完善肌電圖、核磁等相關檢查。

目前，臨床獲批的用于治療漸凍癥的治療主要依賴于為數不多的幾種藥物。利魯唑、依達拉奉右莰醇等藥物是常用的治療藥物，它們可以在一定程度上緩解部分癥狀，但并不能逆轉疾病的進程。此外，一些針對特定病因的基因治療，如反義寡核苷酸（ASO）藥物Toferson，已經在臨床試驗中取得了一定的效果，延緩了疾病的進程，為漸凍癥的治療帶來了新的希望。

據悉，北京天壇醫院與與北京達爾文細胞生物科技有限公司共建的聯合實驗室，專注于運動神經元疾病為代表的神經系統疾病的基礎和臨床研究，基于藥物臨床效果來研究包括病因、發病機制、早期診斷、治療以及護理等方面。以漸凍癥為抓手，圍繞神經系統疾病的臨床治療，開展相關研究，完善神經系統疾病的預防、治療、修復體系，促進神經系統疾病的研究創新與臨床應用。

此聯合實驗室匯集了神經科學、分子生物學、遺傳學等多學科的專家團隊，全力攻關“漸凍癥”及其他神經系統疾病的創新藥研究課題。雙方將共同推動在研創新藥物的研發與臨床應用。