1、作為抗腫瘤藥，用于惡性淋巴瘤、多發性骨髓瘤、乳腺癌、小細胞肺癌、卵巢癌、神經母細胞瘤、視網膜母細胞瘤、尤因肉瘤、軟組織肉瘤以及急性白血病和慢性淋巴細胞白血病等。對睪丸腫瘤、頭頸部鱗癌、鼻咽癌、橫紋肌瘤、骨肉瘤也有一定療效。目前多與其他抗癌藥組成聯合化療方案。
2、作為免疫抑制劑，用于各種自身免疫性疾病，如嚴重類風濕性關節炎、全身性紅斑狼瘡、兒童腎病綜合征、多發性肉芽腫、天皰瘡以及潰瘍性結腸炎、特發性血小板減少性紫癜等。也用于器官移植時抗排斥反應，通常與潑尼松、抗淋巴細胞球蛋白合用。
3、本藥滴眼液可用于翼狀胬肉術后、角膜移植術后蠶蝕性角膜潰瘍等。