百時美施貴寶CART療法獲優先審評資格

　　今日，百時美施貴寶（BMS）公司宣布，美國FDA已接受其靶向CD19抗原的CAR-T療法lisocabtagene maraleucel（liso-cel）的生物制品許可申請（BLA），治療復發/難治性（R/R）大B細胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括彌漫性大B細胞淋巴瘤患者（DLBCL），這些患者至少接受過兩種前期療法。同時，FDA授予其優先審評資格，預計將于今年8月17日前做出回復。

　　彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）是世界上最常見的惡性淋巴瘤，也是非霍奇金淋巴瘤（NHL）的侵襲性形式。DLBCL患者中有30％至40％在接受一線治療后沒有得到緩解，或疾病復發。無法接受一線治療并且不適合高劑量化療（HDC）和自體干細胞移植（ASCT）的患者預后很差，他們迫切需要更多的治療選擇。

　　Liso-cel是一款靶向CD19抗原的自體CAR-T療法。它已經獲得美國FDA授予的突破性療法認定和再生醫學先進療法認定（RMAT）。這款療法的獨特之處在于CAR-T療法中CD8陽性和CD4陽性T細胞的比例得到控制，從而可以更好地控制細胞療法的毒副作用。

　　這一申請是基于liso-cel在名為TRANSCEND NHL 001臨床試驗中的療效和安全性數據。新聞稿指出，該試驗是目前支持BLA遞交的靶向CD19抗原CAR-T療法的最大型研究。該試驗結果表明，在可評估的256名患者中，患者的總緩解率（ORR）達到73%，其中53%的患者達到完全緩解（CR）。

Liso-cel的療效數據（圖片來源：BMS官網）

　　在安全性方面，這款CAR-T療法產生的嚴重（3級以上）細胞因子釋放綜合征（CRS）只在2%的患者中出現，且只有10%的患者出現3級以上嚴重神經毒性。

Liso-cel的安全性數據（圖片來源：BMS官網）

　　“對于大B細胞淋巴瘤患者，尤其那些復發或難治性的患者來說，他們目前迫切需要其他療法的出現，”百時美施貴寶細胞療法高級副總裁Stanley Frankel醫學博士說：“基于TRANSCEND NHL 001試驗的數據，liso-cel有潛力為那些接受初始療法治療后無緩解，或疾病已復發的患者擴大治療選擇。FDA接受該申請并授予其優先審評資格是改善這些患者治療過程的重要一步。“