干細胞除應用于外傷性皮膚缺損以及皮膚潰瘍等導致的嚴重皮膚缺損的移植治療外，還可以用來研究基因的作用以及某些疾病發病的基因機制，同時也可以用來對一些遺傳性皮膚病進行基因治療，包括導入標志性基因或一個異源基因，使細胞內原有基因過度表達(增加功能)，或基因打靶(失去功能)以及誘導某個基因的突變等。
由于表皮的不斷更新，必須對干細胞進行基因轉染以確保外源基因在表皮細胞的長期表達。為使外源基因在足夠多的干細胞中表達，而不是在短暫增殖細胞中表達，需將表皮干細胞與短暫增殖細胞分離開，這是實現基因治療的重要環節。