鹽酸哌甲酯是一個中樞神經興奮劑，其治療注意缺陷多動障礙的作用機制尚不清楚。哌甲酯被認為通過阻斷突觸前神經元對去甲腎上腺素和多巴胺的再攝取，以及增加這些單胺物質釋放至外神經元間隙。哌甲酯是外消旋體，右旋異構體比左旋異構體更具藥理活性。 毒理研究 在對小鼠進行的致癌性研究中，當哌甲酯劑量達到60mg/kg/日時，會造成小鼠肝細胞腺瘤的增加和雄性小鼠肝胚細胞瘤的增加，此劑量遠高于人體推薦劑量。 肝胚細胞瘤是嚙齒類動物相對罕見的惡性腫瘤。惡性肝腫瘤的總數沒有增加。試驗用小鼠對肝腫瘤的進展很敏感。尚不知這些結果對人體的意義。 在對大鼠進行的相同致癌性研究中，劑量達到45mg/kg/日，未發現鹽酸哌甲酯的致癌性。 在F344大鼠中進行的終生致癌性研究中哌甲酯沒有引起腫瘤增加，研究的最高劑量約為45mg/kg/天，根據mg/kg和mg/m[sup]2[/sup]計算，分別為本品人體最高推薦劑量的22倍和5倍。 在轉基因小鼠株p53+/-進行的24周致癌性研究中，劑量達到74mg/kg/日，未發現鹽酸哌甲酯的致癌性。 在對犬進行的30日口服給藥研究中，劑量達到72mg/日( 8.6mg/kg/日)，未觀察到胃腸道或全身毒性。 在體外艾姆斯氏試驗或體外小鼠淋巴瘤細胞正向突變試驗中，哌甲酯無致突變性。中國蒼鼠卵巢細胞培養的體外試驗中，觀察到姐妹染色單體互換和染色體畸變增加。在對小鼠骨髓微核進行的體內試驗中，哌甲酯無致突變性。 在18周連續喂養研究中，哌甲酯沒有損害喂養含有藥物飼料的雄性或雌性小鼠的生育力。研究劑量至160mg/kg/天，根據mg/kg和mg/m[sup]2[/sup]計算，分別為本品人體最高推薦劑量的80倍和8倍。