簡述小兒范科尼綜合征的基因治療

　　FA前體細胞和肝細胞的基因轉導可以從遺傳學上糾正所有系統的造血細胞異常，恢復正常的持續造血，在FAA和FAC患者的體外試驗中均已獲得成功，是目前FA基因治療的依據所在，應用反轉錄病毒介導的基因轉移，矯正FANCC敲除的小鼠對MMC的高敏性，已有成功的報道，在人類應用反轉錄病毒載體的臨床試驗還未成功，但最近用慢病毒載體在敲除了基因的小鼠取得了較好的結果，應用少量的病毒就能獲得有效的轉導，不需要預先應用細胞因子而且體外操作極少，因此用于人類的治療可能比反轉錄病毒更成功。