由于本品可造成不可逆轉的骨髓損害，在治療期間應密切監測血細胞計數。近期曾接受放射治療或其他細胞毒類藥物治療的患者不宜使用本品。當出現骨髓淋巴細胞浸潤或骨髓增生時，每日劑量不應超過0.1mg/kg體重。
患腎病綜合征癥的兒童，間歇高劑量苯丁酸氮芥治療的患者和有癲癇史的患者用藥時應嚴密監測后序用藥情況，因其發生癲癇的危險性增加。肝功能明顯異常者應考慮減少劑量。本品有致突變性，導致男性染色單體和染色體損害。可顯著增加急性白血病的發生率。使用本品治療應權衡潛在的治療益處與致白血病的風險。無論夫妻任何一方使用本品，都應采取避孕措施。