造血干細胞一直被認為是對血液系統惡性腫瘤或其它疾病(如地中海貧血、鐮刀性紅細胞貧血、血友病等)進行基因治療的理想靶細胞，但由于缺乏使目的基因在造血干細胞穩定表達的，這方面的研究進展不明顯。盡管小鼠逆轉錄病毒載體能夠轉導經細胞因子刺激后進入細胞周期的造血干細胞，但經此處理的干細胞性質可能會發生改變。慢病毒載體則可通過直接轉導靜止的干細胞避免這類。將多藥耐藥(MDR)基因導入造血干細胞，可使其耐受大劑量化療，可能成為治療白血病和其它惡性腫瘤的有效途徑；將正常珠蛋白基因或凝血因子Ⅷ、Ⅸ分別導入造血干細胞，有望對地中海貧血、鐮刀性紅細胞貧血和血友病產生療效。