罕見病制藥公司TNT再獲4500萬美元融資

　　True North公司（又名TNT），是關注于罕見疾病和早期生物技術治療的公司。該公司在最近的一輪融資中共籌集4500萬美元，資金將用于TNT009藥物的中期試驗。

　　本次融資的大部分資金來自新投資者HBM醫療投資和Redmile集團，以及富蘭克林鄧普頓投資和原有投資者。此筆融資將用于推進這項研究的發展。這家位于南方舊金山的生物技術公司于去年四月獲得3500萬美元的資金。

　　TNT009藥物臨床試驗情況

　　TNT009藥物具有抑制補體系統的作用，目前處于冷凝集素病（CAD）的Ib期臨床研究階段。冷凝集素病是一種罕見類型的自身免疫性溶血性貧血，患者身體的免疫細胞將錯誤地攻擊并破壞其自身正常的紅細胞。

　　TNT首席執行官Nancy Stagliano沒有對外公布第二階段試驗的確切時間表，但她表示：“我們將繼續在Ib階段進行研究并試圖取得進展，一旦完成，我們將能夠將大概確定CAD臨床進程時間表。”該藥物已經獲得來自FDA和EMA認證的孤兒藥標簽。

　　Nancy對他們已經獲得的數據感到興奮。“我想強調的是，我們已經看到的TNT009的反饋數據是非常令人鼓舞的，數據表明TNT009可以使CAD患者快速獲得該藥的效果。”

　　“到目前為止，Ib期研究的5例CAD患者中，有4例在用藥的首個24小時內對TNT009發生作用，這與EHA （歐洲血液學協會）在6月提出的觀點一致。因此，我們認為這一結果表明TNT009具有作為CAD的潛在這治療手段的強大優勢，我們也正在積極推進該藥物的臨床項目計劃。”

　　CEO Nancy談公司研發目標

　　Nancy說，TNT公司也將用這筆資金在他們已有的渠道中尋求“更優化的、額外的臨床計劃，我們非常期待科學研究的結果將會引領我們所去的方向。”

　　由于TNT公司去年IPO的艱難處境，因此盡管該公司有龐大的資金支持，但并沒有談及生物技術尋求上市，這也不足為奇。

Nancy Stagliano，先后工作于CytomX、iPierian制藥公司，現為TNT的CEO；圖片來自linkedin

　　Nancy被評為2013年度生物技術領域的頂尖女性之一，她還補充道：“隨著我們業務的發展，擁有更多的選擇會對我們更有利。這會促進我們其他項目在未來的融資、合作和投資。憑借我們籌集的資本，我們可以靈活地充分考慮這些機會，而不必擔心當前的市場環境。

　　除了CAD，Nancy還表示，TNT公司還在其TNT009的Ib期臨床試驗中，對三種額外的經典補體介導的疾病進行了探索，包括熱性自身免疫性溶血性貧血，抗體介導的排斥（如腎移植）和大皰性類天皰瘡（一種罕見的能使人虛弱的皮膚病）。

　　此外，TNT公司還進行著另一項早期候選研究，不過具體細節吐露較少，Stagliano表示：”我們期望我們的第二個候選項目是新一代抗體。該抗體可以抑制C1s，并且對于除CAD之外的潛在疾病，能提供與TNT009不同的治療方案。 “

　　這不是補體系統外的第一種藥物，因為Alexion（$ ALXN）在開發其通過抑制末端補體（特別是補體系統中的C5）起作用的超級藥物Soliris（eculizumab）時，幫助開發了這種方法。而TNT與經典補體途徑中靶向定位C1s的方式有所不同。Annexon Biosciences作為今年勢頭正旺的15家公司之一，也正在尋找一個類似的目標與兩個主要候選項目：ANX005（嚴重的中樞神經系統和自身免疫性疾病）和ANX007（眼科疾病）。它們都可以抑制C1q蛋白質，該蛋白質是經典途徑的起始分子，并可以阻斷有關神經變性的補體活化。

　　關于合作伙伴的問題，TNT表示”追求罕見疾病研發（如PAD藥物TNT009）的一個好處是，生物技術公司可以獨立尋求罕見疾病藥物的開發和商業化，而無需與大型藥企合作。但是也可以說，大型生物技術和制藥公司對于靶向補體系統的新藥都有濃厚的興趣，我們對于潛在的合作伙伴也會時刻保持合作洽談的態度。“