美國三大機構合作提高基因治療產品病毒載體質量標準

　　美國藥典（USP）、美國國家標準與技術研究所（NIST）和國家生物制藥創新研究所（NIIMBL）于 7 月 27 日宣布了一項新的公私合作項目，以評估分析方法并制定腺相關病毒（AAV）的標準。AAV 已經成為一種日益重要的基因治療載體。

　　根據 NIIMBL 的公告，AAV 對基因治療特別有用，因為 AAV 不會引起人類疾病并且不能自行復制。基于 AAV 的療法目前被用于治療一種導致兒童失明和脊髓性肌萎縮的遺傳性視網膜營養不良，針對更多疾病的治療方法正在開發中。為了最有效地使用 AAV，科學家需要準確測量與其質量相關的屬性。這些屬性包括 AAV 產品的純度和包含完整基因有效載荷的病毒顆粒的相對數量。

　　在 NIIMBL 于 2019 年舉辦的研討會上，學術和行業科學家、產品開發人員、儀器制造商以及其他利益相關者將提高基于 AAV 產品的測量方法和物理參照標準的一致性的需求列為首要任務。【FDA 兩大中心主任討論如何克服生物制造創新障礙 2019/09/23】

　　NIIMBL 研究所所長 Kelvin Lee 解釋指出，“AAV 很重要，因為 AAV 是制造各種基因和細胞治療產品的關鍵組件。通過解決病毒載體的質量屬性評價，整個基因治療領域都將受益于獲得高質量組件，從而能夠開發各種產品。”

　　作為合作的一部分，USP 和 NIST 將進行一項實驗室間研究，其中多個實驗室將測量這些關鍵質量屬性，并對結果進行比較和分析。這將有助于測量方法的標準化和物理參照標準品的開發，從而提高整個行業的測量一致性。這項研究將需要兩到三年的時間完成。

　　USP 全球生物制劑副總裁 Fouad Atouf 表示，“參與此次合作的組織之間存在著極大的協同作用。NIST 在測量科學方面的長期經驗和 USP 在將測量應用到方法和相關參照標準品開發方面的經驗是推動生物制藥測試領域發展的絕佳組合。NIIMBL 提供了適當的協作平臺，并可以接觸到合適的利益相關者。”

　　NIST 研究科學家和化學工程師 Wyatt N. Vreeland 表示，“這項工作將有助于建立對 AAV 質量的信任，而且將支持開發有前景的新基因療法 , 這將大大改善人們的生活。”

　　NIIMBL 是一個公私合作伙伴關系，其使命是加速生物制藥創新，支持制定能夠實現更高效和快速制造能力的標準 , 并教育和培訓世界領先的生物制藥制造勞動力。NIIMBL 是 Manufacturing USA? 的一部分 , 這是一個由聯邦政府贊助的制造創新機構的多元化網絡，通過與 NIST 的合作協議獲得資金。