美國將采用胚胎干細胞療法治療罕見眼病

　　據英國《泰晤士報》網站報道，少年性黃斑變性是一種罕見且常規療法無法治愈的眼病，在患病少兒步入成年時會導致失明。不過，患此病的病人有望成為世界上首批從一種胚胎干細胞療法獲益的人。

　　少年性黃斑變性，于1990年由斯特格(stargardt)首先報道，因此又名斯特格病，是一種原發于視網膜上皮層的常染色體隱性遺傳病。預計斯特格病胚胎干細胞療法的臨床試驗將于明年春天展開。美國先進細胞技術公司(Advanced Cell Technology)已經向美國食品和藥物管理局提出申請，要求批準開展相關臨床試驗。如果申請被批準的話，試驗中的12名病人將成為世界上首批接受胚胎干細胞療法的人。

　　雖然在今年1月份美國食品和藥物管理局批準了針對脊髓癱瘓的胚胎干細胞療法，但是由于該療法還存在問題，因此在明年下半年之前不會有病人接受該療法治療。

　　設計出斯特格病胚胎干細胞療法的羅伯特·蘭薩將這一應用描述為重大進步。他說：“經過數年的研究和政治辯論，我們終于處于展示胚胎干細胞的潛在臨床價值的前夜。”羅伯特·蘭薩供職于先進細胞技術公司。“我們的研究清晰地表明，由胚胎干細胞轉化而來的視網膜細胞能修復動物的視力，否則的話它們會失明。我們希望這些細胞同樣在人類身上有效。”

　　目前，英國倫敦大學學院的皮特·科菲也正領導進行用胚胎干細胞療法治療老年性黃斑變性的研究。老年性黃斑變性是導致失明的最常見原因。科菲教授希望在2011年初進行臨床實驗。

　　先進細胞技術公司利用胚胎干細胞制成視網膜色素上皮細胞。在動物試驗中，科研人員向患斯特格病的老鼠眼內植入該細胞，結果患病老鼠的視力大大提高，而且實驗沒有發現副作用。

　　斯特格病是導致青少年失明的最常見原因。比如美國的田徑女選手瑪拉·郎安在9歲時被查出患有該病，但她依然堅持在近乎失明的情況下參加了2000年悉尼奧運會。在斯特格病和老年性黃斑變性中，視網膜色素上皮細胞功能異常。

　　蘭薩博士表示，世界上首次胚胎干細胞臨床試驗將有12名病人參加，首先將進行安全性和耐受性評估。如果此次試驗成功的話，將進行大規模研究檢驗該療法的效果，如果進展順利的話，在未來3到5年內，該療法將得到批準并廣泛用于臨床。

　　胚胎干細胞(embryonic stem cells)是指當受精卵分裂發育成囊胚時內細胞團(Inner Cell Mass)的細胞，它具有體外培養無限增殖、自我更新和多向分化的特性。無論在體外還是體內環境，胚胎干細胞都能被誘導分化為機體幾乎所有的細胞類型。胚胎干細胞(ES細胞)是一種高度未分化細胞。它具有發育的全能性，能分化出成體動物的所有組織和器官，包括生殖細胞。研究和利用胚胎干細胞是當前生物工程領域的核心問題之一。不過，胚胎干細胞研究在美國一直是一個頗具爭議的領域，支持者認為這項研究有助于根治很多疑難雜癥，是一種挽救生命的慈善行為，是科學進步的表現。而反對者則認為，進行胚胎干細胞研究就必須破壞胚胎，而胚胎是人尚未成形時在子宮的生命形式。因此，如果支持進行胚胎干細胞研究就等于是慫恿他人“扼殺生命”，是不道德的，違反倫理的。

　　相關鏈接

　　英國《泰晤士報》網站相關報道(英文)