美國CBS報道干細胞治療真實案例，干細胞療法成“救命藥”

美國CBS曾報道了一個關于干細胞挽救生命的故事。這是一個活生生的未來醫學范例，有了先進的干細胞治療，曾經病入膏肓的男孩開始了他的健康人生。

這起案件的主角是卡梅倫，他是哈佛大學醫學院的學生。當他讀三年級時，他被確診為 ALL，并接受了2年半的高強度化學治療。在這個過程中，他的頭發開始脫落，他的神經系統也出現了問題。

第一次化療未能治愈卡梅倫的白血病，因此，他和他的家庭成員前往杜克醫療中心，尋求干細胞的先驅喬安·庫茲伯格醫生的幫助。這一次，他做了一次非常嚴厲的骨髓移植。

一開始，骨髓移植似乎很有效，他得了白血病。但很遺憾，在接受了移植后，他卻發生了一種非常少見和危險的合并癥，即移植物抗宿主疾病或者GVHD。

更糟糕的是，卡梅倫在治療該病的時候沒有使用激素，6個月的病死率高達80%，而且病情十分危急，而且預后不好。此時，干細胞領域的開拓者庫茲伯格將目標鎖定在一家細胞療法公司Mesoblast上，要求利用他們正在進行的干細胞治療。

這個治療方法是從捐獻者的骨髓間充質干細胞制造的，并通過處理而形成一種普通的類型。在隨后的治療中，卡梅倫進行了一次特殊的干細胞注入，從而減輕了對移植體的抗性。這次災難已經過去了將近十年，卡梅倫先生不但可以不患癌癥，而且還可以在沒有移植移植的情況下存活下來，他對干細胞的威力深信不疑。

巧合的是，卡梅倫的例子也不少。瑞典的一個小組在2017年成功地應用了間充質干細胞，用于治療由造血干細胞移植引起的急性宿主疾病。一位一歲小兒合并免疫功能不全（SCID)，經異體臍帶血造血干細胞后，引發了一種具有抗宿主作用的急性胃腸移植物。在接受過一次和二次治療的失敗后，進行了一次胎盤間質干細胞的治療，最后得到了緩解。

實際上，移植治療宿主疾病是目前最容易解決的問題，目前已獲得批準的3種干細胞治療方法。Mesoblast公司于2016年研發的用于治療移植性宿主疾病的干細胞產品（Temcell）在日本獲得批準， JCR醫藥公司在日本銷售。現在，他們正努力在美國進行銷售，希望該治療能成為美國首個商業化的同種異體細胞藥物。

三月份，梅索布拉斯公司宣布其在急性移植藥物治療宿主病的后期臨床試驗已經進入關鍵階段，并準備將其遞交給美國FDA；九月份，他們還宣布，在接受類固醇難治性急性移植物抗宿主疾病時，他們在6個月的時間里，取得了很好的存活效果。

據CBS報道， Mesoblast公司就是在這個星期向FDA提出了申請。將來將有更多的干細胞藥品和適應證在世界各地上市。Mesoblast公布了其在11月15號公布的業績報告中的另外一項擴展計劃。他們將擴展與日本JCR公司的合作，擴展到皮膚大皰性皮膚松弛病的修復。

2018年10月， JCR公司獲得EB孤兒可再生醫學產品的榮譽，計劃把日本市場的 Temcell用于治療大皰性表皮松解癥（EB)，而不限于目前批準的用于治療宿主疾病的急性移植藥物。總之，隨著臨床試驗和適應證的擴大，干細胞治療在全球范圍內的應用將會起到積極的促進作用。