美國FDA批準首個通用型CART進入臨床試驗

　　從事基因工程技術研發的生物制藥公司Cellectis公司宣布其通用型CAR-T療法UCART123獲得了美國FDA的批準，進入臨床試驗。這也是第一款獲美國FDA批準進入臨床試驗的此類產品。

　　UCART123是一種在研的細胞療法。它利用TALEN技術，對T細胞進行編輯，使之針對CD123抗原。此類抗原在急性骨髓性白血病（AML）細胞與急漿樣樹突狀細胞瘤（BPDCN）細胞上高度表達。這兩種疾病都往往在骨髓中發病，且能在短期內威脅到患者的生命。

　　"這是首個進入美國臨床試驗的通用型CAR-T療法。FDA的批準不僅對我們公司意義非凡，對全球的生物技術與醫藥產業也具有里程碑的意義，"Cellectis的首席醫學官LoanHoang-Sayag博士說道："我們的異源UCART產品有潛力讓CAR-T療法變得更為普及和經濟，讓全球的患者群體都能都用上這一創新療法。"

　　按計劃，本次臨床試驗將分為兩部分。針對AML的試驗將由威爾康乃爾醫學院（WeillCornell）臨床與轉化白血病項目負責人GailRoboz博士負責，針對BPDCN的試驗將由MD安德森癌癥中心白血病部的兩名科學家負責。

　　Cellectis預計在2017年上半年正式開啟1期臨床試驗。

　　在2017的前瞻中，諸多業內資深人士認為CAR-T療法將在今年迎來爆發。Cellectis取得的這個好消息，也為2017年開了一個好頭。我們祝愿越來越多的CAR-T療法能夠盡快問世，造福患者。作為免疫治療的最新技術，CAR-T市場空間巨大，預計我國CAR-T市場空間至少在1000 億以上。