休斯敦-根據德克薩斯大學MD安德森癌癥大學領導的III期VIALE-A試驗，在某些急性髓細胞性白血病(AML)患者中，單用venetoclax和azacitidine的聯合治療是安全的，并且比單獨使用azacitidine改善了總生存(OS)中央。
結果在虛擬的第25屆歐洲血液學協會(EHA)年會上發表，并于今天在《新英格蘭醫學雜志》上發表。
向阿扎胞苷中添加BCL-2抑制劑Venetoclax導致中位OS為14.7個月，而僅接受阿扎胞苷的患者為9.6個月。此外，接受聯合療法的患者中有66.4%的患者完全緩解，而僅阿扎胞苷的患者完全緩解率達到28.3%。
對治療的反應既快速又持久：在聯合治療組中，有43%的患者在第一個周期內表現出對治療的反應，觀察到的中位緩解時間為17.5個月。
治療沒有有效治療選擇的AML患者亞組盡管目前尚無可靠的AML標準治療方案，但許多患者仍接受化學療法和/或干細胞移植。但是，并非所有患者都有資格使用這些療法。
Courtney D. DiNardo說：“大部分AML患者，包括75歲以上的患者或患有合并癥的患者，都無法忍受現有的治療策略，而不能接受強化化療的AML患者的預后往往很差。”醫學博士，白血病的首席研究員和副教授。“我們開展了VIALE-A試驗，以評估我們是否可以安全地使用聯合療法來治療這一重要的患者人群。”
在這項多機構試驗中，將431例患者以2：1的比例隨機分配，接受venetoclax和阿扎胞苷的組合或阿扎胞苷加安慰劑的組合。主要目的是評估與阿扎胞苷相比，該組合是否改善了OS，另外還有目標是檢查該組合療法的安全性。
聯合治療顯示出肯定的安全性結果這些結果表明，委內瑞拉和阿扎胞苷的組合安全性類似于兩種藥物的安全性。在實驗組和安慰劑治療組中，最常見的不良事件是血液學和胃腸道疾病。總的來說，兩個治療組之間的不良事件發生率一致，盡管與阿扎胞苷和阿扎胞苷相比，聯合治療的中性粒細胞減少癥發生率較高(42%vs. 29%)和發熱性中性粒細胞減少癥(42%vs. 19%)。安慰劑。
DiNardo說：“用阿扎胞苷和venetoclax所見的主要不良事件與血細胞減少癥有關，包括中性粒細胞減少和中性粒細胞減少相關的感染。”“關鍵的管理指南包括在兩個周期之間給藥中斷，以使無白血病的骨髓中的計數得以恢復，并在患者緩解后使用粒細胞集落刺激因子作為改善嗜中性白細胞計數的輔助手段。”
新研究為患者提供了選擇方案該研究可能會改變實踐，以治療某些AML患者組。需要進行其他研究來評估新療法(包括這種聯合療法)如何改善所有AML患者的預后。