肌細胞是基因治療的理想靶細胞之一，研究較晚，進展較快，已經成為非常有發展前景的靶細胞。肌肉是藥物注射的常用組織之一，有一定的耐受性，肌肉組織數量大，易獲取；成肌細胞(肌肉前體細胞)容易分離培養，并易于病毒基因轉移；基因轉移成肌細胞容易移植回肌肉，并且容易與原位肌纖維融合，而且已經有假肥大型肌營養不良癥患者成肌細胞移植的安全經驗；移植處有豐富的血管，可以將基因產物運輸到全身。
1991年，Barr和Blau等分別將人生長激素基因(hGH)轉移到小鼠成肌細胞C2C12中，hGH在小鼠肌肉和血漿中表達3個月以上，從而提出了成肌細胞途徑基因治療的設想。已經有多種表達外源基因的小鼠成肌細胞直接注射小鼠中，可以獲得持續表達，這些基因包括半乳糖苷酶基因、人凝血因子Ⅸ基因、多藥耐藥基因等。
1993年，Vincent等將含有人dystrophin小基因的重組腺病毒直接注射到患有Duchenne肌營養不良的mdx小鼠的肌肉內，可以在肌纖維中產生正常蛋白質達6個月，而且減輕了mdx小鼠的患病癥狀。肌細胞也是invivo轉移方式最為常見的靶細胞和靶組織。將裸露DNA直接注射小鼠骨骼肌，可以直接實施基因轉移。1990年，Wolff等首次將含基因半乳糖苷酶基因和氯霉素乙酰轉移酶基因的質粒注射到小鼠骨骼肌和心肌內，外源基因持續達1年之久，為基因治療展現了一條嶄新的途徑。
通過肌肉注射途徑實施的基因治療研究已經進入臨床試驗。1999年，美國賓州大學High和Mark與美國Avigen公司合作，采用肌肉注射途徑開展了腺相關病毒途徑的血友病B基因治療臨床試驗。1999年，電脈沖DNA轉移技術取得了驚人的成功，這種技術標志著基因導人系統的重要突破，而這種系統的靶組織最方便的就是肌肉組織。除了骨骼肌以外，心肌也可作為基因治療的靶細胞，為基因治療心血管疾病提供了可能性。目前，直接將DNA注射到心肌的策略已經成功用于冠心病、心肌梗死等心血管疾病的基因治療臨床試驗，并取得了顯著療效。