百時美施貴寶（BMS）與Exelixis公司近日美國臨床腫瘤學會2022年泌尿生殖系統癌癥研討會（ASCO GU）上公布了關鍵3期CheckMate-9ER試驗的2年（最小25.4個月，中位32.9個月）隨訪結果。數據顯示：在先前沒有接受過治療的晚期腎細胞癌（RCC）患者中，與一線標準護理藥物Sutent（索坦，通用名：sunitinib，舒尼替尼，一種酪氨酸激酶抑制劑，輝瑞研制）相比，由靶向抗癌藥Cabometyx（cabozantinib，卡博替尼）與抗PD-1療法Opdivo（歐狄沃，通用名：nivolumab，納武利尤單抗）組成的“靶向+免疫”方案顯示出持續的生存和緩解益處，并改善了健康相關生活質量（HRQoL）。
2021年1月，美國FDA批準Cabometyx+Opdivo方案，用于一線治療晚期RCC患者。Cabometyx與Opdivo“靶向+免疫”組合通過優先審查程序和實時腫瘤學審查（RTOR）試點項目獲得批準，用于所有國際轉移性腎癌數據庫聯盟（IMDC）風險分類，為先前未接受治療的晚期或轉移性RCC患者群體提供了一種重要的、新的一線治療方案。
該批準基于關鍵3期CheckMate-9ER試驗的結果。數據顯示，在先前未接受過治療的晚期RCC患者中，與一線標準護理藥物Sutent相比，“靶向+免疫”方案Cabometyx+Opdivo在全部療效終點均表現出顯著改善，包括總生存期（OS）、無進展生存期（PFS）、客觀緩解率（ORR）、完全緩解率（CR）、緩解持續時間（DOR）。
此次ASCO GU會議上公布的2年隨訪結果顯示：中位隨訪時間32.9個月（最小25.4個月），與Sutent（n=328）相比，Cabometyx+Opdivo（n=323）繼續顯示出優越的OS、PFS、ORR、DoR、CR。隨著時間的延長，沒有出現新的安全信號。
在整個研究人群中：（1）OS方面，Cabometyx+Opdivo組與Sutent組在中位OS（37.7個月 vs 34.3個月）方面繼續顯示出有意義的改善，并顯示死亡風險顯著降低30%（HR=0.70；95%CI:0.55-0.90）（2）PFS方面，益處繼續維持，Cabometyx+Opdivo組與Sutent組相比增加一倍（中位PFS：16.6個月 vs 8.3個月；HR=0.56；95%CI:0.46-0.68）。（3）ORR和CR方面，ORR益處持續存在，Cabometyx+Opdivo組是Sutent組的近2倍（55.7% vs 28.4%）、完全緩解率（CR）增加一倍（12.4% vs 5.2%）。（4）DOR方面，Cabometyx+Opdivo組與Sutent組相比更長（中位DOR：23.1個月 vs 15.1個月）。（5）安全性方面，任何級別的治療相關不良事件（TRAE）發生率，Cabometyx+Opdivo組和Sutent組分別為97.2%和93.1%，≥3級TRAE發生率分別為65.0%和54.1%。
此外，在按器官部位對靶病變緩解深度進行的探索性分析中，Cabometyx+Opdivo與Sutent相比使更高比例的患者在肺（90.5% vs 76.0%）、淋巴結（88.4% vs 72.6%）、腎臟（89.0% vs 71.6%）、肝臟（72.7% vs 53.8%）、骨骼（85.2% vs 65.0%）靶病變經歷腫瘤縮小益處。
在另一項分析中，接受Cabometyx+Opdivo治療的患者繼續報告健康相關生活質量的改善。
目前，臨床醫生一直在尋找能夠幫助更多患者控制疾病、同時又不影響其生活質量的治療方法。來自CheckMate-9ER的新數據對一線晚期腎細胞癌患者具有重要意義，因為這些新數據提供了進一步的證據，證明了這種組合的療效益處以及患者報告的良好生活質量結果。
腎細胞癌（RCC）是成人中最常見的腎癌類型，在全球每年導致超過14萬人死亡。RCC在男性中的發病率大約是女性的2倍，在北美和歐洲發病率最高。在全球范圍內，被診斷為轉移性或晚期腎癌的患者，5年生存率僅為13%。近年來，盡管已取得了一些治療進展，但仍然需要額外的治療方案來延長生存期。
CheckMate-9ER研究結果清楚地證明：Cabometyx與Opdivo“靶向+免疫”聯合治療方案一線治療晚期或轉移性RCC患者，在無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）關鍵療效指標上具有臨床意義的改善。此外，Cabometyx與Opdivo聯合用藥具有良好的安全性。
Cabometyx的活性藥物成分為cabozantinib，這是一種酪氨酸激酶抑制劑(TKI)，通過靶向抑制MET、VEGFR2 及RET信號通路而發揮抗腫瘤作用，能夠殺死腫瘤細胞，減少轉移并抑制血管生成。在美國、歐盟、日本和世界其他國家和地區，Cabometyx已被批準用于治療晚期腎細胞癌（RCC）患者，以及既往接受過索拉非尼（sorafenib）治療的肝細胞癌（HCC）患者。
Opdivo是一種程序性死亡-1（PD-1）免疫檢查點抑制劑，旨在通過阻斷PD-1及其配體之間的相互作用，獨特地利用人體自身免疫系統幫助恢復抗腫瘤免疫應答。Opdivo于2014年7月在日本率先獲得批準，是全球獲批的首款PD-1免疫療法。目前，Opdivo已成為多種癌癥的重要治療選擇。