由于胚胎干細胞的可塑性和潛在的無限自我更新能力，胚胎干細胞療法已被提議用于損傷或疾病后的再生醫學和組織置換。多能干細胞在治療多種不同疾病方面顯示出前景，包括但不限于：脊髓損傷、年齡相關性黃斑變性、糖尿病、神經退行性疾病(如帕金森病)、艾滋病等。
除了在再生醫學方面的潛力外，胚胎干細胞還提供了組織或器官的一種可能的替代來源，這是解決供體短缺困境的一種辦法。但是圍繞這一點有一些倫理爭議(見下面的倫理辯論部分)。除了這些用途之外，胚胎干細胞還可以用于人類早期發育、某些遺傳疾病和體外毒理學試驗的研究。
