胚胎干細胞的應用前景

　　生產克隆動物

　　ES細胞從理論上講可以無限傳代和增殖而不失去其正常的二倍體基因型和表現型，以其作為核供體進行核移植后，在短期內可獲得大量基因型和表現型完全相同的個體，ES細胞與胚胎進行嵌合克隆動物，可解決哺乳動物遠緣雜交的困難問題，生產珍貴的動物新種。亦可使用該項技術進行異種動物克隆，對于保護珍稀野生動物有著重要意義。

　　生產轉基因動物

　　用ES細胞生產轉基因動物，可打破物種的界限，突破親緣關系的限制，加快動物群體遺傳變異程度，可以進行定向變異和育種。利用同源重組技術對ES細胞進行遺傳操作，通過細胞核移植生產遺傳修飾性動物，有可能創造新的物種；利用ES細胞技術，可在細胞水平上對胚胎進行早期選擇，這樣可以提高選樣的準確性，縮短育種時間。

　　用于器官組織移植

　　作為一種被稱之為“種子細胞”的ES細胞，為臨床的組織器官移植提供大量材料。人ES細胞經過免疫排斥基因剔除后，再定向誘導終末器官以避免不同個體間的移植排斥。這樣就可能解決一直困擾著免疫學界及醫學界的同種異型個體間的移植排斥難題。

　　用于細胞治療

　　細胞治療是指用遺傳工程改造過的人體細胞直接移植或輸入病人體內，達到治愈和控制疾病的目的。ES細胞經遺傳操作后仍能穩定地在體外增殖傳代。以ES細胞為載體，經體外定向改造，使基因的整合數目、位點、表達程度和插入基因的穩定性及篩選工作等都在細胞水平上進行，容易獲得穩定、滿意的轉基因ES細胞系，為克服目前基因治療中導入基因的整合和表達難以控制，以及用作基因操作的細胞在體外不易穩定地被轉染和增殖傳代開辟了新的途徑。

　　細胞替代治療和基因治療的載體

　　胚胎干細胞最誘人的前景和用途是生產組織和細胞，用于“細胞療法”，為細胞移植提供無免疫原性的材料。任何涉及喪失正常細胞的疾病，都可以通過移植由胚胎干細胞分化而來的特異組織細胞來治療。如用神經細胞治療神經退行性疾病(帕金森病、亨廷頓舞蹈癥、阿爾茨海默病等)，用胰島細胞治療糖尿病，用心肌細胞修復壞死的心肌等。

　　胚胎干細胞還是基因治療最理想的靶細胞。這里的基因治療是指用遺傳改造過的人體細胞直接移植或輸入病人體內，達到控制和治愈疾病的目的。這種遺傳改造包括糾正病人體內存在的基因突變，或使所需基因信息傳遞到某些特定類型細胞。

　　成體干細胞還是不如胚胎干細胞

　　美國有關科學家13日指出，一些從成年動物體中提取的干細胞，并不如預想的那樣能轉化成各種器官組織。這表明，在干細胞醫療研究方面，成體干細胞還不能取代胚胎干細胞。有關研究報告將發表在近期出版的《自然》雜志上。

　　美國科學家這番言論的根據是美國佛羅里達州與英國蘇格蘭兩個獨立研究小組的實驗結論。佛州小組進行了有關老鼠干細胞研究的比較實驗，一組試驗利用從成年老鼠骨髓中提取的干細胞；另一組利用從老鼠胚胎中提取的干細胞。科研人員本來希望，從骨髓中提取的干細胞能夠分化成原始細胞，如骨髓組織細胞，直至生長成所需要的其他組織或器官。結果是，骨髓干細胞起初分化順利，但最終并沒有分化成原始細胞，卻產生了奇怪的類似人體腫瘤內的細胞。同樣，蘇格蘭愛汀堡大學的科研小組，利用從腦細胞中提取的干細胞與胚胎干細胞進行分組比較實驗，也發現了類似的問題。

　　科研人員認為，如果有關人體干細胞試驗出現這樣的情況，從成年人體的骨髓、大腦等提取的干細胞，分化形成的新細胞或轉化的組織將不適用于治療疾病，而胚胎干細胞的研究則顯示出較好的醫療前景。

　　近年來，生物界認為，從成年動物體的骨髓、血液、體細胞等中所提取的干細胞，加以適當處理的話，就可以轉變成為動物體其他部分的組織或器官。諸如，從血液中提出的干細胞，可以分化并轉變成心臟、腎、肝臟等組織或器官。

　　有關專家評論說，即將在《自然》雜志上發表的報告，不僅將影響從事干細胞研究專家的研究思路，而且在美國也會再次引起有關干細胞研究的爭論。美國從事干細胞研究的專家一直以來希望更多的從事人類胚胎干細胞的研究，但美國政府卻希望科研人員更多的從事除胚胎以外其他來源的干細胞研究。

　　干細胞移植讓患者重新站立成為可能

　　據統計，顱腦損傷占全身外傷的20%，僅次于四肢傷殘居第二位，但其致死致殘率遠高于其他損傷居第一位；而脊髓損傷我國每年也有1．4萬～3．8萬人發病。更重要的是，這些疾病往往因為伴有嚴重的后遺癥而成為家庭和社會的負擔，我國每年僅僅由于腦和脊髓的功能障礙所需要的醫療護理費用就高達數十億元。

　　修復神經干細胞步步為營

　　干細胞是人體內一類具有自我更新功能，并能分化成特殊種類細胞的細胞，在合適的環境下或給予適當的信號誘導，干細胞可以分化成構建人體的不同細胞。干細胞分兩類：胚胎干細胞和組織干細胞，胚胎干細胞是指受精卵分裂到32個細胞前，每一個胚胎干細胞在一定的條件下都可以發育成一個完整的個體；組織干細胞在一定條件下則可以分化成相應的組織細胞。

　　據步星耀博士介紹，人體的許多組織都存在干細胞，但多數組織中的干細胞數量較少，而骨髓中的干細胞數目較多，提取方便。制備自體干細胞只需進行骨髓穿刺即可。將干細胞從骨髓血液中分離出來，經過培養擴增即可得到大量的自體干細胞。

　　自體干細胞移植技術對治療中樞神經損傷和腦損傷疾病有較好效果，其機理主要包括四個環節。第一步，移植到體內的部分干細胞，可定向分化為巨噬細胞，起到清道夫的作用，“吃掉”局部壞死的組織細胞；第二步是在受創組織所處的環境改善后，局部血流量增加，并且局部血管系統可得以修復，可促使患者改善癥狀；第三步就是把移植的干細胞定向分化為神經膠質細胞（神經細胞的“幼稚”狀態）；第四步才是神經細胞的再生，包括受損神經的存活和再生以及移植的干細胞定向分化為神經細胞，新的神經環路就此重生。

　　據步星耀說，目前干細胞移植技術主要有兩種方式：一是將部分干細胞直接移植到體內，由體內的信號來引導這部分干細胞分化為成熟的合適的細胞；二是他們在進行上面的移植手術的同時，也可以在病人的病灶部位安裝一個干細胞移植泵，將部分干細胞在體外進行培養擴增，使之在體外向所需的方向分化，而后分批用移植泵移植到病人體內。這兩種技術結合起來使用對病人的療效最佳。