1、可以替代骨髓移植
眾所周知，目前治療白血病最有效的方法，是將病人的白細胞用化療或輻射方法殺死后，移植入健康人的骨髓。因為骨髓也含有能產生血液和免疫細胞的干細胞。骨髓移植是所有移植手術中最嚴格的一種，對供體和受體的組織型的配對要求比心臟和腎臟移植的要求都高。
骨髓移植是用針插入骨中抽取，需骨髓穿刺，麻醉并住院一天，局部有時會淤血或疼痛。移植時HLA須完全相合，同胞間約有25%的機會相合，非親屬間的配對成功率只有十萬分之一。排斥反應較重，常是造成移植失敗的主因。而臍帶血采集時對產婦、新生兒無影響。臍帶血移植時HLA不須完全相合，同胞間有75%的機會適合使用，非親屬間適合使用的機會也大為增加。也發生較少排斥反應，程度也較輕。
相對于骨髓內的干細胞，進行臍帶血干細胞移植所引發的后遺癥更低，而且干細胞的排斥機率也低。換言之，臍帶血的干細胞與人體的配對率很高，與父母的配對機率是50%，兄妹則是25%；即使使用非親屬的干細胞來移植，成功率也是比骨髓來得高，因為在1萬人當中也許只有1人的骨髓是與病人對配的。同時，臍帶血干細胞的濃度十分高而且品質優良，約骨髓細胞濃度的10到20倍，細胞的增生能力也比較高。移植臍帶血干細胞也比移植骨髓或周邊血干細胞帶感染到病毒的可能性也較低，因為胎盤擁有很好的過濾能力同時臍帶血干細胞擁有極高的純度。
臍帶血干細胞人體造血及免疫系統的主要來源，可以取代骨髓，治療各種血液、免疫及代謝方面的30多種疾病，對于癌癥等病患在接受放射線治療、或化學治療時被破壞掉的造血與免疫系統，也能藉由臍帶血的干細胞來恢復其功能。
2、可進行基因療法
所謂的基因療法是指針對病人的基因缺陷，在醫療上將正常基因或具某種特殊功能的基因植入干細胞，利用干細胞的繁殖性，制造出帶有此基因的新細胞，并散布到整個身體里，以達到治愈的療效。